Doenças do sangue, Aifa aprova reembolso de medicamento para EPN

Foi aprovado pela AIFA reembolso do iptacopan, o primeiro medicamento de monoterapia oral desenvolvido pela Novartis para o tratamento da hemoglobinúria hipotensão paroxística noturna (HPN) em pacientes adultos que permanecem anêmico após pelo menos três meses de terapia com um inibidor de C5. A EPN é uma doença sanguínea crônica rara causada por uma mutação adquirida em células-tronco hematopoiéticas, o que leva à produção de glóbulos vermelhos sem proteínas protetoras, tornando-as vulneráveis ​​à destruição prematura por parte do sistema de complemento (uma parte do sistema imune), causando hemólise. Estima-se que esta doença afete cerca de mil pessoas em Itália - diagnosticado em idade jovem, entre 30 e 40 anos - e destes, aproximadamente um terço requer terapia de anticomplemento. A hemólise constante pode causar trombose, anemia, fadiga (fadiga crônica) e outros sintomas. A fadiga é um dos sintomas mais debilitantes da doença: além disso 75% dos pacientes já em tratamento continuam a viver com cansaço constante, com dificuldade em atividades físicas básico. “Com esta nova opção terapêutica, que é a primeira inibidor do fator B, podemos definir metas terapêuticas mais ambicioso: a normalização dos níveis de hemoglobina, a controle completo dos sintomas e melhora geral da qualidade de vida - explica Camilla Frieri, do Serviço de Hematologia e terapias celulares avançadas, da empresa do hospital San Giuseppe Moscati de Avellino. - Além disso, a administração oral representa uma evolução importante, libertando os pacientes da rotina hospitalar e aliviando a carga física, infusões emocionais e organizacionais"