Glokom Hastaları İçin Yeni Umut: Günlük Damlalar Yerine Gen Terapisi

Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki bilim insanları, fareler üzerinde genetik mühendisliği kullanarak glokomu tedavi etmenin yeni bir yöntemini test ettiler. Günlük damlalar yerine, göz tansiyonunu düşüren güvenli bir ilacın aylık dozu yeterlidir. Bu, dünya çapında milyonlarca hasta için çığır açıcı olabilir.

Glokom, dünyada körlüğün en yaygın nedenlerinden biridir. Göz kürelerinde aşırı basınç, göz içinde sıvı birikmesinden kaynaklanır. Günümüzde hastalar genellikle her gün damla kullanmak zorunda kalıyorlar ve bu damlalar etkili olsa da kalp atış hızını yavaşlatmaktan metabolik bozukluklara ve böbrek sorunlarına kadar yan etki riskiyle ilişkilendiriliyor. Dahası, birçok hasta ilaçlarını düzenli olarak almayı unutuyor.

Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden bir bilim insanları ekibi, soruna farklı bir şekilde, kaynağında yaklaşıp yaklaşamayacaklarını görmek istedi. Saygın PNAS Nexus dergisinde yayınlanan bir çalışmada, gözdeki sıvı üretiminden sorumlu iki geni geçici olarak "kapatmak" için CRISPR teknolojisinin kullanımını açıkladılar. Deney, glokomlu fareler üzerinde gerçekleştirildi. Sonuç? Genetik materyalde kalıcı değişiklikler olmadan göz basıncında önemli bir azalma.

Yeni terapi, glokom hastalarının hayatlarını önemli ölçüde iyileştirebilir. Her gün gözlerinize damla damlatmak yerine, yeni ilaç ayda bir veya belki daha az sıklıkla uygulanabilir. Bu sadece bir kolaylık meselesi değil, aynı zamanda güvenlik meselesidir - yan etkileri ve dozlama hataları riskini azaltır.

Ancak, terapi insanlara uygulanmadan önce, daha ileri araştırma aşamalarına ihtiyaç vardır. Bilim insanları, diğer şeylerin yanı sıra, ilacı uygulamanın en iyi yolunu ve optimum dozunu belirlemelidir. Yine de, deneyin sonuçları, glokoma karşı daha etkili ve daha az külfetli bir mücadele için umut vermektedir.

Glokom, optik sinire kademeli hasar veren kronik bir göz hastalığıdır. En sık göz küresinin içindeki aşırı basınçtan kaynaklanır ve bu durum gözde dolaşan sıvı olan sulu mizahın drenajının bozulmasından kaynaklanır.

Optik sinir hasarı yavaş ilerler, genellikle uzun süre asemptomatik kalır, geri döndürülemez görme alanı kusurları oluşana kadar ve ileri evrelerde körlük. Glokom, dünyada geri döndürülemez görme kaybının önde gelen nedenlerinden biridir, bu nedenle erken teşhis ve düzenli izleme çok önemlidir.

Kaynak: PAP