Bloedziekten, Aifa keurt vergoeding van medicijnen voor EPN goed

Het is goedgekeurd door AIFA vergoeding van iptacopan, het eerste orale monotherapiemedicijn ontwikkeld door Novartis voor de behandeling van hemoglobinurie paroxysmale nachtelijke hypotensie (PNH) bij volwassen patiënten die bloedarmoede na ten minste drie maanden behandeling met een C5-remmer. EPN is een zeldzame, chronische bloedziekte die wordt veroorzaakt door een verworven mutatie in hematopoëtische stamcellen, wat leidt tot de productie van proteïnevrije rode bloedcellen beschermend, waardoor ze kwetsbaar zijn voor vroegtijdige vernietiging door een deel van het complementsysteem (een deel van het systeem immuun), wat hemolyse veroorzaakt. Naar schatting treft deze ziekte ongeveer duizend mensen in Italië - gediagnosticeerd op jonge leeftijd, tussen 30 en 40 jaar oud - en van deze patiënten heeft ongeveer een derde therapie nodig van anti-complement. Constante hemolyse kan trombose veroorzaken, bloedarmoede, vermoeidheid (chronische vermoeidheid) en andere symptomen. Vermoeidheid is een van de meest slopende symptomen van de ziekte: bovendien 75% van de patiënten die al een behandeling ondergaan, leeft nog steeds met constante vermoeidheid, met moeite met fysieke activiteiten basis. "Met deze nieuwe therapeutische optie, die de eerste is factor B-remmer, we kunnen therapeutische doelen stellen ambitieuzer: de normalisatie van de hemoglobinewaarden, de volledige symptoomcontrole en algehele verbetering van de kwaliteit van leven - legt Camilla Frieri van de afdeling Hematologie uit en geavanceerde celtherapieën van het San ziekenhuisbedrijf Giuseppe Moscati van Avellino. - Verder de administratie oraal vertegenwoordigt een belangrijke evolutie, waardoor patiënten worden bevrijd van de ziekenhuisroutine en het verlichten van de fysieke belasting, emotionele en organisatorische aspecten van infusen"