Maladies du sang, Aifa accepte le remboursement du médicament pour l'EPN

Il a été approuvé par l'AIFA remboursement de l'iptacopan, le premier médicament en monothérapie orale développé par Novartis pour le traitement de l'hémoglobinurie hypotension paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes qui restent anémique après au moins trois mois de traitement avec un inhibiteur de C5. L'EPN est une maladie sanguine chronique rare causée par une mutation acquise dans les cellules souches hématopoïétiques, ce qui conduit à la production de globules rouges sans protéines protecteurs, les rendant vulnérables à une destruction prématurée par une partie du système du complément (une partie du système immunitaire), provoquant une hémolyse. On estime que cette maladie touche environ un millier de personnes en Italie - diagnostiqué à un jeune âge, entre 30 et 40 ans - et parmi eux, environ un tiers nécessitent une thérapie d'anti-complément. Une hémolyse constante peut provoquer une thrombose, anémie, fatigue (fatigue chronique) et autres symptômes. La fatigue est l’un des symptômes les plus invalidants de la maladie : en plus 75 % des patients déjà sous traitement continuent de vivre avec fatigue constante, avec difficulté dans les activités physiques basique. « Avec cette nouvelle option thérapeutique, qui est la première inhibiteur du facteur B, nous pouvons fixer des objectifs thérapeutiques plus ambitieux : la normalisation des taux d'hémoglobine, la contrôle complet des symptômes et amélioration globale de la qualité de vie - explique Camilla Frieri, du service d'hématologie et thérapies cellulaires avancées, de la société hospitalière San Giuseppe Moscati d'Avellino. - Par ailleurs, l'administration l'oral représente une évolution importante, libérant les patients de la routine hospitalière et alléger la charge physique, infusions émotionnelles et organisationnelles"