Kişiselleştirilmiş gen terapisi sayesinde kurtarılan ilk bebek KJ
Dokuz buçuk aylık KJ Muldoon'a Şubat ayı sonunda özel olarak geliştirilen kişiselleştirilmiş gen tedavisi ilacı verildi. Doktorları büyük haberi 15 Mayıs Perşembe günü duyurdu.
Tıbbi haber sitesi STAT News, “Yaşam kodunu okuma ve onarma yolundaki elli yıllık arayışta bir dönüm noktası” şeklinde coşkuyla belirtiyor . Ve bu vaat, devrim niteliğindeki Crispr tekniğini kullanan kişiselleştirilmiş gen tedavisinden yararlanan ilk kişi olan 9,5 aylık tombul, mavi gözlü bebek KJ Muldoon'un yüzüne sahip.
Pennsylvania Üniversitesi'nde gen düzenleme konusunda uzmanlaşmış bir araştırmacı olan Kiran Musunuru, 15 Mayıs Perşembe günü ekibinin " bu çok hasta küçük çocuğun genomuna girmeyi ve genetik materyalindeki tek hatayı yeniden yazmayı" başardığını açıkladı. Başka bir deyişle, insan genomundaki üç milyar harften, bu koddaki harflerden sadece birinde meydana gelen bir mutasyon, KJ'nin yaşamı tehdit eden hastalığının nedeniydi.
Bu tıbbi başarının duyurusu, Amerikan Gen ve Hücre Terapileri Derneği'nin yıllık toplantısında yapıldı ve aynı anda New England Tıp Dergisi , doğumundan bu yana günde 24 saat Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde yaşayan bu küçük Amerikalı'nın tıbbi geçmişini anlatan bir makale yayınladı .
"Onu takip eden tıbbi ekip, erken doğumundan birkaç gün sonra endişelendi"
Courrier International
