Come un dispositivo di terapia genica potrebbe creare medicinali personalizzati per le malattie rare

Secondo un nuovo studio, un nuovo dispositivo portatile per la terapia genica potrebbe consentire alle farmacie ospedaliere di creare medicinali personalizzati su richiesta.

Le malattie rare colpiscono più di 300 milioni di persone in tutto il mondo (36 milioni nella sola UE), ma vengono spesso trascurate a causa del basso numero di pazienti e degli elevati costi associati allo sviluppo dei farmaci.

La maggior parte dei medicinali viene prodotta in fabbrica e spedita agli ospedali, ma per le patologie rare spesso non ci sono abbastanza pazienti da giustificare lo sviluppo di medicinali in grandi quantità.

Ma secondo uno studio pubblicato su Frontiers in Science, il progetto NANOSPRESSO potrebbe consentire ai farmacisti di creare medicinali su richiesta.

Un farmacista che utilizza il dispositivo inserirà gli ingredienti (come materiale genetico e grassi) in una piccola cartuccia, che il dispositivo miscela in modo estremamente preciso. Un medicinale minuscolo e mirato può quindi essere iniettato nel paziente.

Il professor Raymond Schiffelers, che ha guidato il progetto, ha affermato che c'è un "bisogno urgente" di un modo per produrre medicinali personalizzati negli ospedali e su richiesta, a prezzi accessibili.

"Spostando la produzione al punto di cura, NANOSPRESSO potrebbe contribuire a rendere accessibili ai pazienti medicinali di precisione in grado di cambiare la vita."

Tuttavia, prima che NANOSPRESSO possa essere impiegato in ambito sanitario nel prossimo futuro, dovranno essere superati notevoli ostacoli.

I medicinali creati dovranno soddisfare rigorosi standard di sicurezza e qualità e le autorità di regolamentazione dovranno decidere come approvare e monitorare i trattamenti individualizzati.

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"NANOSPRESSO potrebbe rivoluzionare il modo in cui trattiamo le malattie rare, rendendo disponibile la medicina personalizzata a più pazienti e in tempi più rapidi", afferma l'autrice dello studio, la dott.ssa Mariona Estapé Senti.

"Questo dispositivo conveniente e di facile utilizzo potrebbe consentire ai medici di curare patologie che gli approcci convenzionali non riescono a gestire."

Lo studio cita un precedente storico per le farmacie che producevano medicinali: fino al XX secolo, i farmacisti preparavano abitualmente a mano medicinali su misura.

Citano anche il successo dell'utilizzo di piattaforme di acidi nucleici simili per produrre vaccini a mRNA durante la pandemia di COVID-19 e affermano che i moderni progressi nella microfluidica a sistema chiuso hanno reso possibili scoperte come questa.