KJ, el primer bebé salvado gracias a la terapia genética personalizada

“Un punto de inflexión en la búsqueda de cincuenta años para leer y reparar el código de la vida”, comenta con entusiasmo el sitio de noticias médicas STAT News . Y esa promesa tiene el rostro de KJ Muldoon, un bebé regordete de 9 meses y medio, de ojos azules, el primero en beneficiarse de la terapia genética personalizada mediante la revolucionaria técnica Crispr.

Kiran Musunuru, investigador especializado en edición genética de la Universidad de Pensilvania, reveló el jueves 15 de mayo que su equipo había logrado “ penetrar en el genoma de este niño muy enfermo y reescribir el único error en su material genético”. En otras palabras, de los tres mil millones de letras del genoma humano, una mutación en sólo una de las letras de este código fue la causa de la enfermedad potencialmente mortal de KJ.

El anuncio de este éxito médico se hizo durante la reunión anual de la Sociedad Americana de Terapias Genéticas y Celulares, y simultáneamente The New England Journal of Medicine publicó un artículo sobre la historia médica de este pequeño estadounidense, que ha vivido las 24 horas del día en el Hospital Infantil de Filadelfia desde su nacimiento.

Fue “unos días después de su nacimiento prematuro que el equipo médico que lo seguía comenzó a preocuparse.