Wie ein Gentherapiegerät personalisierte Medikamente für seltene Krankheiten hervorbringen könnte

Ein neues tragbares Gerät zur Gentherapie könnte es Krankenhausapotheken ermöglichen, bei Bedarf personalisierte Medikamente herzustellen, heißt es in einer neuen Studie.

Weltweit sind mehr als 300 Millionen Menschen von seltenen Krankheiten betroffen – allein in der EU 36 Millionen. Aufgrund der geringen Patientenzahlen und der hohen Kosten für die Arzneimittelentwicklung werden diese Krankheiten jedoch häufig übersehen.

Die meisten Medikamente werden in Fabriken hergestellt und an Krankenhäuser geliefert. Bei seltenen Krankheiten gibt es jedoch oft nicht genügend Patienten, als dass die Unternehmen die Massenproduktion von Medikamenten rechtfertigen würden.

Doch das NANOSPRESSO-Projekt könnte es Apothekern ermöglichen, auf Anfrage Medikamente für sie herzustellen, heißt es in einem in Frontiers in Science veröffentlichten Artikel.

Ein Apotheker, der das Gerät benutzt, gibt Zutaten (wie genetisches Material und Fette) in eine kleine Kartusche, die das Gerät dann sehr präzise vermischt. Anschließend kann dem Patienten ein winziges, zielgerichtetes Medikament injiziert werden.

Laut Projektleiter Prof. Raymond Schiffelers besteht ein „dringender Bedarf“ an einer Methode, personalisierte Medikamente in Krankenhäusern und auf Anfrage zu erschwinglichen Preisen herzustellen.

„Durch die Verlagerung der Produktion an den Ort der Behandlung könnte NANOSPRESSO dazu beitragen, lebensverändernde Präzisionsmedikamente in die Reichweite der Patienten zu bringen.“

Allerdings muss NANOSPRESSO noch erhebliche Hürden überwinden, bevor es in naher Zukunft im Gesundheitswesen eingesetzt werden kann.

Die von ihr entwickelten Medikamente müssen strenge Sicherheits- und Qualitätsstandards erfüllen und die Aufsichtsbehörden müssen entscheiden, wie sie individualisierte Behandlungen genehmigen und überwachen.

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„NANOSPRESSO könnte die Behandlung seltener Krankheiten revolutionieren, indem es mehr Patienten schneller personalisierte Medizin zur Verfügung stellt“, sagt die Studienautorin Dr. Mariona Estapé Senti.

„Das benutzerfreundliche und kostengünstige Gerät könnte es Medizinern ermöglichen, Erkrankungen zu behandeln, die mit herkömmlichen Methoden nicht zu behandeln sind.“

Die Studie führt einen historischen Präzedenzfall für die Arzneimittelherstellung in Apotheken an: Bis ins 20. Jahrhundert hinein stellten Apotheker maßgeschneiderte Arzneimittel routinemäßig von Hand her.

Sie verweisen außerdem auf den Erfolg der Verwendung ähnlicher Nukleinsäureplattformen zur Herstellung von mRNA-Impfstoffen während der COVID-19-Pandemie und sagen, dass moderne Fortschritte in der Mikrofluidik geschlossener Systeme solche Durchbrüche wie diesen ermöglicht hätten.