PoZdroweek 14/2025: Sarepta'nın DMD hastalarına karşı inatçılığının hüzünlü bir sonu. Kadınlar, Apnimed'in OSA tedavisindeki iyi sonuçlarının, eşlerinin horlamasını daha az rahatsız edici hale getirme şansı sunması nedeniyle sevinçli.

Sarepta Therapeutics sonunda FDA'nın taleplerine boyun eğdi, ama bedeli ne oldu? Özellikle Amerika ve Avrupa'daki DMD hastaları, düzenleyici kurumla yaşanan bu anlaşmazlıktan en çok etkilenenler oldu. Yatırım şirketi HC Wainwright, Cambridge merkezli şirketi bir kuruşa bile değmez bulduğu için borsa yatırımcıları bundan büyük zarar gördü. Apnimed, obstrüktif uyku apnesi (OSA) tedavisinde umut verici Faz III klinik sonuçlarıyla övünerek, partnerinin horlamasından muzdarip birçok kadına umut verdi. Küresel sağlık hisse senedi endeksleri bu hafta tek bir endekste yükseldi. WIGmed, Mayıs ayından itibaren bu yılın yerel zirvesine giderek yaklaşıyor. Donald Tusk liderliğindeki hükümette bakanlık değişiklikleri gerçekleşti. Tıbbi tesis yönetimi alanında oldukça deneyimli bir uygulayıcı olan Jolanta Sobierańska-Grenda, Sağlık Bakanlığı'nın yeni başkanı olarak atandı. Bakanlıktaki her yeni yönetici gibi biz de onu destekliyoruz, ancak onun uygulaması, Miodowa'daki kemikleşmiş bürokratik dünyanın teorileriyle ve sağlık konularında pek bilgisi olmayan siyasi karar vericilerle çatışmadan zaferle çıkabilecek mi?

Sonunda, analiz ettiğimiz tüm sağlık sektörü hisse senedi endekslerinin yükseldiği bir hafta geçirdik. Hem de sıradan bir fiyat artışı değil. WIGmed endeksi son birkaç haftadır canlandı. Bu hafta endeks %1,3 artarak Mayıs ayındaki bu yılın zirvesine yaklaştı. Bu zirveye ulaşmasına yaklaşık 2 puan kaldı. Uluslararası endeksler daha da iyi performans gösterdi. Avrupa MSCI Avrupa Sağlık Hizmetleri (SPYH) %3,0 ve küresel MSCI Dünya Sağlık Hizmetleri (XDWH) %2,2 değer kazandı.

Buna rağmen, bu yılın başından bu yana sadece WIGmed pozitif bölgede seyrederken , sektördeki ekonomik durumun geri kalan ölçütleri henüz çizgiye yaklaşıyor, hatta çizgiye ulaşmaktan hala birkaç yüzde uzaktalar.

Kaynak: TradingView

MSCI Dünya Sağlık Endeksi'ndeki ilk 20 hisse senedi arasında Thermo Fisher (+%15,3), Novo Nordisk (+%11,5) ve Danaher (+%8,1) en iyi performansı gösterdi. Sadece Intuitive Surgical (-%4,4) ve United Health Group (-%0,6) yükseliş trendine karşı çıktı.

Kaynak: stooq.pl'ye dayalı kendi çalışmam

Polonya'da en dikkat çekici performans gösterenler Molecure (%38,2), Selvita (%12,3) ve Medicalghoritmics (%5,5) oldu. Medicalghoritmics'in başarı serisi devam ediyor ve medikal teknoloji şirketinin hisse fiyatı 2023 sonundan bu yana en yüksek seviyesinde. Medicalghoritmics hissedarlarına yeni bir enerji geldi, zira hisseler yıl başından bu yana %98 getiri sağladı.

Selvita hissedarları söz konusu olduğunda, Noble Securities'in birkaç gün önce yayınladığı güncellenmiş tavsiye, yatırımcıların ilgisini çekmiş olabilir . Hisse senedi fiyatındaki artışa , 2017'den beri görülmemiş yüksek işlem hacimleri eşlik etti. Yatırım şirketi , şirket için hedef fiyatını 70,6 PLN'den 51,1 PLN'ye önemli ölçüde düşürmüş olsa da, "satın al" tavsiyesini yineledi.

Buna karşılık, Voxel (-%8,9), NanoGroup (-%2,1) ve Ryvu (-%1,9) hayal kırıklığı yarattı. Voxel, Ocak ayının başından bu yana yaklaşık %34 değer kazanmıştı, ancak bu istikrarlı yükseliş sonunda durduruldu. Piyasada, Polonyalı tanısal görüntüleme liderinin hisseleri için olası bir ihale teklifiyle ilgili söylentiler henüz gerçekleşmedi .

Captor Therapeutics'in hisse senedi fiyatı %1 düştü, ancak şirketin yönetimi, bilim ekibi ve hissedarlarının memnun olmak için sebepleri var. Tıp sektörü portalı Drug Hunter, şirketin ilaç adayı CT-01'i Haziran Ayının Molekülü olarak aday gösterdi. Bu konuyu PoZdroweek'te daha sonra ayrıntılı olarak ele alacağız.

Kaynak: stooq.pl'ye dayalı kendi çalışmam

İnatla direnmek bazen işe yaramıyor. Sarepta Therapeutics, FDA beklentilerinin aksine, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarının tedavisinde kullanılan bir ilaç olan Elevidys'in teslimatlarını askıya almayacağını açıklayarak bunu geçen Cumartesi günü öğrendi. Pazartesi günü, ABD düzenleyici kurumu, Cambridge merkezli şirketin bacak kuşağı kas distrofisi için tüm klinik çalışmalarını durdurdu. Bu, ilaç adaylarının erken faz çalışmaları için geçerli: SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 ve SRP-9005.

Sanki bunlar yetmezmiş gibi, FDA'nın kararına yanıt olarak yatırım şirketi HC Wainwright, Sarepta'nın önümüzdeki 12 aydaki adil değerine ilişkin tahminini sıfıra indirdi. Evet, bu finans kuruluşuna göre şirketin hisseleri beş para etmiyor.

Sarepta, Amerikan düzenleyicileriyle açıkça çatıştı. Ve acı sonuçlarına katlanıyor; hâlâ tedavi edilemeyen Duchenne hastalığına yakalanan talihsizler ve çoğunlukla DMD'den etkilenen küçük erkek çocuklarının bakıcıları da bu durumun acı verici sonuçlarına katlanıyor.

FDA, dört ilacın klinik deneylerini durdurdu. Birkaç saat sonra, Cambridge merkezli şirket kuyruğunu kıstırarak tüm ABD'li hastalara Elevidys sevkiyatını askıya alacağını duyurdu. Ancak artık iş işten geçmiş durumda. FDA'nın, garip bir tesadüf eseri, aniden SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 ve SRP-9005 ilaç adaylarına yeşil ışık yakması ihtimali gerçekten de hayal ürünü.

Şirketin CEO'su Doug Ingram'ın başlangıçtaki uzlaşmaz tutumu işe yaramadı. Sonuç olarak, Elevidys ABD'de satılmayacak ve AB'de onaylanması şimdilik uzak bir hayal.

Cuma günü, Avrupa düzenleyici kurumu EMA da FDA'nın Elevidys'e yönelik şüphelerine katıldı. AB düzenleyici kurumu, maddenin koşullu onayını önermeme kararını açıkladı.

Sarepta'nın Elevidys için Avrupa pazarında onay almasına yardımcı olan Roche'un baş tıp sorumlusu Levi Garraway, EMA'nın kararından duyduğu hayal kırıklığını dile getirdi. Ayrıca, İsviçreli ilaç devinin, potansiyel olarak ciddi karaciğer komplikasyonları konusunda endişe duymayan birçok DMD hastasının merakla beklediği bir ilacın onay çıkmazını çözmek için düzenleyici kurumla iş birliği yapmayı planladığını da belirtti.

EMA'nın danışma organı olan CHMP, Roche'un 3 ila 7 yaş arası yürüyebilen kişilerde DMD tedavisi için onay başvurusunu desteklemek üzere sunduğu ana çalışmanın, Elevidys'in 12 aylık tedaviden sonra motor beceriler üzerinde bir etkisi olmadığını gösterdiğini açıkladı. Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA) ile ölçülen hareket kabiliyetinde iyileşmeler, hem Elevidys alan hem de plasebo alan hastalarda gözlendi, ancak iki test grubu arasındaki 34 puanlık skaladaki 0,65 puanlık fark istatistiksel olarak anlamlı değildi.

Elevidys'in DMD'li Amerikalı hastalara tedarikinin durdurulması Salı günü yürürlüğe girdi. Aynı zamanda FDA, akut karaciğer hasarı ve karaciğer yetmezliği riski nedeniyle şirketin ilaca kara kutu uyarısı koymasını zorunlu kıldı. Bu, klinisyenlerin, hastaların ve bakıcılarının kalan ilacı kullanırken iki kez düşünmelerini gerektireceği için bir darbe daha. Ve bu muhtemelen cehennem azabına dönüşecek, çünkü Elevidys tedarikinin durdurulmasıyla birlikte tıbbi malzemeler kaçınılmaz olarak bir noktada tükenecek.

Bütün bu sorunların sonucu olarak Amerikan şirketinin hayatta kalması büyük bir bilinmezliğe dönüşmüştür.

Geriye sadece, halihazırda oldukça ileri bir satış aşamasında olan, biraz eski ekzon atlama tedavileri Amondys 45, Vyondys 53 ve Exondys 51 kaldı. Yavaş ve amansız bir düşüş yaşamaları muhtemel. Dahası, EMA yakın zamanda rakip ilaç Duvyzat'ı (givinostat) onayladı. Dolayısıyla, nereye dönüp baksanız, bir sefalet ve umutsuzluk tablosu görüyorsunuz. Hem de kendi seçiminiz.

Kanaatimce, Sarepta'nın mevcut haliyle, FDA ile gergin ilişkisini mucizevi bir şekilde düzeltemediği sürece, bu yılın sonuna kadar varlığını sürdürememesi riski arttı . Bu da, özellikle Trump'ın atadığı Marty Makary'nin denetim yetkisini elinde tutması nedeniyle şüpheli. ABD başkanı da biyofarmasötik endüstrisine oldukça eleştirel yaklaşıyor gibi görünüyor ve bu durum, alt düzey yetkililerin kararlarını kaçınılmaz olarak etkiliyor.

FDA'nın Sarepta davasına verdiği yanıt, şirketle oyun oynamanın bir anlamı olmadığını, çünkü bunun kötü sonuçlanabileceğini açıkça ortaya koydu. Bu aynı zamanda sektördeki diğer şirketlere de FDA ile savaşa girmektense anlaşmaya varmanın daha iyi olduğu yönünde net bir mesaj veriyor.

Bu keşifler üzerinde çalışan şirket bilim insanlarının yüksek deneyim ve yetkinliği inkar edilemez. Sarepta'nın en değerli varlığı, acemi hataları yapan yönetim ekibi değil, onlar. Sanırım yakında şirketten ayrılacaklar, çünkü sektörde yıllardır böyle bir aksilik dizisi görmedim. Şirketin gen tedavilerini çevreleyen tüm bu olaylar zincirinde, en büyük mağdurlar öncelikle DMD hastaları, ardından da sermaye piyasası yatırımcıları.

Bana göre, mevcut koşullar göz önüne alındığında, Sarepta'nın mevcut yapısıyla varlığını sürdürmesi söz konusu değil. Yıllar içinde geliştirdiği kapsamlı bilgi birikimi göz önüne alındığında, BigTech temsilcileri için cazip bir aday olabileceğini düşünüyorum. Hatta şirketi devralabilecek üç aday bile belirledim; bu da önemli bir yatırım gerektirmez, ancak geleceğin neler getireceğini göreceğiz.

UnitedHealth Group (UHG) hisseleri, şirketin Adalet Bakanlığı'nın (DOJ) Medicare Advantage fayda uygulamalarına yönelik cezai ve hukuki soruşturmalar yürüttüğünü doğrulamasının ardından Perşembe günü yaklaşık %5 düştü .

Bu yılın Mayıs ayında, Wall Street Journal (WSJ), federal hükümet içindeki kaynaklarına dayanarak bir cezai soruşturmanın varlığını ortaya çıkardı. UHG o dönemde bunu reddederek, WSJ'nin davranışını son derece sorumsuz olarak nitelendirdi. Şirket, Adalet Bakanlığı soruşturmasından haberdar edilmediğini belirtti. Öyleyse, bir soruşturmanın devam edip etmediğini sorumlu bir şekilde nasıl belirleyebildi? Böylesine şaşırtıcı bir mantık piramidi, sağlık analistleri arasında alay konusu oluyor.

UnitedHealth, Mayıs ayında soruşturmalarla ilgili medyada çıkan haberlerin ardından Adalet Bakanlığı ile "proaktif" bir şekilde iletişime geçtiğini belirtti. İki ay sonra devam eden soruşturmaların onaylanması proaktiflik teşkil ediyorsa, yatırımcılar ve şirket muhtemelen konuyu farklı anlıyor. Şirket "proaktif" bir duruş sergilemeseydi neler olacağını düşünmek korkutucu.

UHG, Perşembe günü herhangi bir suçtan yargılanmayı beklemediğini vurguladı. Şirket, sorumlu davranış ve etkili uyum konusunda uzun geçmişine dikkat çekti. Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri tarafından yapılan bağımsız denetimlere atıfta bulunarak, uygulamalarının sağlık hizmeti sağlayıcıları sektöründeki en kapsamlı denetimler arasında olduğunu doğruladı.

UnitedHealth Group, risk değerlendirme kodlaması, sağlık hizmeti faydaları yönetimi uygulamaları ve eczane hizmetleriyle ilgili performansının, süreçlerinin, politikalarının ve uygulamalarının bağımsız bir incelemesini başlattığını yineledi.

Minnesota eyaletinin Minnetonka kentindeki şirketin soruşturmasındaki kalite düzeyinin bazı yatırımcılar tarafından kabul edilebilir olmadığı anlaşılıyor; zira UHG'nin hisse senedi fiyatı yılbaşından bu yana %44 düştü.

İlaç adayı Captor Therapeutics, Drug Hunter (DH) sektör profesyonellerinin dikkatinden kaçmadı. Portal, ABS-752'yi Haziran 2025'in moleküllerinden biri olarak aday gösterdi. Bu , Polonya'da geliştirilen ilaçlar tarihinde DH'den böyle bir adaylık alan ilk ilaç olması açısından dikkat çekici.

İlaç Avcısı uzmanlarının ilgisini çeken şeyin ABS-752 molekülünün birçok benzersiz unsuru ve özelliği olduğu görüşünde.

İkinci olarak, Captor Therapeutics tarafından araştırılan ilaç adayı, şu anda çok popüler olan bir parçalayıcı, hastalığa neden olan proteinleri ortadan kaldıran bir molekül.

Michał Walczak, https://adastra71.blog/ adresindeki blogunda, dünyanın dört bir yanındaki biyofarmasötik şirketler tarafından yürütülen deneysel süreçler hakkındaki bilgilerini paylaşıyor.

Synektik, şirketi iki bağımsız kuruluşa bölme planının ayrıntılarını duyurdu. Yeni kurulan Syn2bio, küresel satış potansiyeline sahip yenilikçi bir radyofarmasötik olan kardiyotraser de dahil olmak üzere yeni moleküller üzerindeki araştırmalarla ilgili varlıklar alacak . Kalan iş hacmi Synektik'te kalacak (esas olarak Da Vinci cerrahi robotlarının satışı, kullanım eğitimi ve bakım hizmetleri).

Şirket, her iki ayrı şirketin 2026 yılının ilk yarısında Varşova Borsası'nda işlem görmesini hedefliyor.

mInvestment Banking adına her iki şirketin değerlemesini gerçekleştirdi.

Şirketin mevcut hissedarlarına Syn2bio hisseleri 1'e 1 oranında tahsis edilecek.

Pazartesi (21/07/2025)

Trigon DM analisti Katarzyna Kosiorek, 21 Temmuz tarihli raporunda Bioceltix hisselerinin hedef fiyatını 134,50 PLN'den 124,30 PLN'ye düşürürken , "satın al" tavsiyesini korudu. Tavsiye, 101 PLN piyasa fiyatından verildi.

Salı (22/07/2025)

- Adamed Technology, Fransız biyoteknoloji şirketi One Biosciences'ı A Serisi finansman turunda 15 milyon avro ile destekleyen yatırımcılar arasında yer alıyor. Adamed'in katılımının değeri henüz bilinmiyor.

One Biosciences, tek hücreli tümörlerin klinik düzeyde transkriptom profillemesini sağlayarak hassas onkolojiye odaklanıyor .

Son finansman turuna Adamed Technology'nin yanı sıra Galion.exe, Invus, Sofinnova Partners, Polytechnique Ventures ve Kima Ventures da dahil oldu.

Çarşamba (23/07/2025)

Medicalgorithmics, ABD'deki önemli bir müşterisi için bir entegrasyon gerçekleştirdi. Şirket, entegrasyon onayı ve ticari denemelerin başlamasından sonraki ilk 24 ay için toplam sözleşme gelirinin yaklaşık 7,7 milyon ila yaklaşık 11,5 milyon dolar arasında olacağını tahmin ediyor. Sözleşmeyle garanti edilen asgari sözleşme geliri (seanslar ve entegrasyon için) 1,7 milyon doları aşacak.

- PEX PharmaSequence hesaplamalarına göre, Polonya'daki eczanelerdeki satışların değeri Haziran 2025'te bir önceki yıla göre %10,7 artarak yaklaşık 4,68 milyar PLN'ye ulaştı. Bu, bir önceki aya göre %3,8'lik bir düşüşü temsil ediyor.

Ortalama eczane satışları yaklaşık 380.000 PLN (+%12,4 yıllık artış) olarak gerçekleşti. Bir ilacın ortalama perakende fiyatı, yıllık %10,8 artışla 33,82 PLN oldu. Eczane kâr marjları önemli ölçüde iyileşerek %26,5'e (+%5,6 yıllık artış) ulaştı.

Cuma (25/07/2025)

Urteste, Alman Biotype şirketiyle, yabancı ortağın Avrupa'da klinik deneyler yapmak üzere kullanılacak Panuri ve Panuri Control kitlerini üreteceği bir anlaşma imzaladı. Halka açık şirket , kitler için yaklaşık 770.000 avro ödeyecek. Urteste'nin hisse senedi fiyatı Cuma günü %5,1 arttı.

Polonya Finansal Denetim Otoritesi, EMC Instytut Medyczny hisselerinin Varşova Borsası'nda işlem görmekten çıkarılmasını onayladı. İşlemden çıkarılma tarihi 8 Ağustos 2025 olarak belirlendi.

Pazartesi (21/07/2025)

AstraZeneca, 2030 yılına kadar ABD operasyonlarını genişletmek için 50 milyar dolar ayırmayı planlıyor. Planın merkezinde, yeni nesil kilo verme ve metabolizma ilaçları için aktif bileşenler üretmeye odaklanacak Virginia'daki yeni bir üretim tesisi yer alıyor. Bunlar arasında, şu anda geliştirilme aşamasında olan oral yoldan uygulanan GLP-1 molekülü ve deneysel hipertansiyon ilacı baxdrostat da bulunuyor.

Bu girişim, Gaithersburg, Maryland ve Cambridge, Massachusetts'teki araştırma ve geliştirme merkezleri; Rockville, Maryland ve Tarzana, California'daki yeni nesil hücre tedavisi üretimi; ve Coppell, Teksas'taki özel üretim dahil olmak üzere çeşitli ABD eyaletlerinde genişleme için daha önce duyurulan 3,5 milyar dolarlık yatırımı (Kasım 2024) tamamlıyor.

Astra yöneticilerine göre, bu girişimler, bu büyük ilaç sektörünün liderinin 2030 yılına kadar yıllık 80 milyar dolar gelir elde etme gibi iddialı hedefine ulaşmasını sağlayacak ve bunun yarısının Amerika'dan gelmesi bekleniyor. Bu İngiliz-İsveç şirketi, son dört çeyrekte 55 milyar dolar satış gerçekleştirdi.

Şirketin duyurusu, son aylarda çeşitli biyofarmasötik şirketlerinin duyurduğu yatırım trendiyle örtüşüyor. Politykazdrowia.com'un tahminlerine göre, Başkan Donald Trump'ın sektöre uyguladığı baskı , en az 225 milyar dolarlık yeni yatırım duyurularına yol açtı. Yatırım grubunda Astra'nın yanı sıra Roche, Eli Lilly, Novartis, Sanofi, Johnson & Johnson, AbbVie, Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences, UCB ve Biogen yer alıyor.

Kaynak: kamu malı olan kendi çalışmamız

Çarşamba (23/07/2025)

- Roche, yerel onayının FDA'ya dayandığı pazarlarda Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ayaktan hastalar için Elevidys (delandistrogen moxeparvovec) için tüm yeni siparişleri durdurdu.

Molekülün mucidi Sarepta ile anlaşma imzalayan Roche, Bahreyn, Brezilya, İsrail, Japonya, Kuveyt, Umman, Katar ve Birleşik Arap Emirlikleri olmak üzere 8 ülkede gen tedavisi için onay aldı.

İsviçreli şirket, bugüne kadar yaklaşık 760 DMD hastasının Elevidys ile ayakta tedaviden fayda gördüğünü ve tedaviye bağlı herhangi bir ölüm vakası yaşanmadığını açıkladı. Basel merkezli şirketin yönetimine göre, Elevidys'in ayakta tedavi gören hastalarda fayda-risk oranı pozitif kalmaya devam ediyor.

Hisseleri halka açık olmayan Apnimed , obstrüktif uyku apnesi (OSA) tedavisi için ilaç adayı AD109 ile bir başka Faz III klinik başarısını kutluyor. OSA, üst solunum yolunun tıkanması nedeniyle uyku sırasında tekrarlayan durma veya sığ solunum ataklarıyla karakterize bir uyku bozukluğudur.

LunAIRo çalışması, ileri evre klinik çalışmalarda birincil sonlanım noktasına ulaşmıştır. Çalışmaya, sürekli pozitif hava yolu basıncı tedavisini tolere edemeyen veya reddeden hafif, orta ve şiddetli OSA'lı 660 yetişkin katılmıştır. Hastalar rastgele AD109 ( aroxbutynin ve seçici bir norepinefrin geri alım inhibitörü olan atomoksetin kombinasyonu ) veya plasebo alacak şekilde ayrılmış ve birincil sonlanım noktası, tedavi başlangıcından 26 hafta sonra değerlendirilmiştir.

Çalışma, hava yolu tıkanıklığında anlamlı ve istatistiksel olarak anlamlı bir azalma olduğunu göstermiştir. 26 haftalık tedaviden sonra, Apne-Hipopne İndeksi'ndeki (AHİ) ortalama azalma, başlangıç seviyesine kıyasla %46,8 olarak bulunmuştur. Plasebo grubunda ise AHI'deki azalma %6,8 olarak bulunmuştur.

AD109 iyi tolere edildi ve ciddi bir yan etki bildirilmedi.

Faz III klinik deneyinden elde edilen son bulgular, Apnimed yönetiminin , günde bir kez alınan bu oral formülasyonun onayı için 2026 yılı başlarında FDA'ya başvuruda bulunma planlarını güçlendiriyor.

Apnimed, bu yılın mayıs ayında ilk Faz III çalışması olan SynAIRgy'nin de birincil sonlanım noktasına ulaştığını bildirdi.

Partnerlerinin horlamaları nihayet azaldığında birçok kadının geceleri rahatlama hissetmesi, erkeklerin de günlük yaşam konforlarında bir iyileşme hissetmesi muhtemel.

Cuma (25/07/2025)

Yine Sarepta. FDA, Elevidys alan 8 yaşında bir erkek çocuğunun ölümünü araştırdığını duyurdu. Sarepta, buna cevaben ölümün tedaviyle ilgili olmadığını belirtti.

FDA, çocuğun 7 Haziran 2025'te öldüğünü açıkladı. Sarepta, Brezilya'da meydana gelen vakanın, 18 Haziran'da FDA Olumsuz Olay Bildirim Sistemi (FAERS) aracılığıyla oradaki düzenleyicilere bildirildiğini açıkladı.

Peki DMD hastaları ve sermaye piyasası yatırımcıları neden bundan habersizdi? Gerçekten de onları rahatsız etmeye değmeyecek kadar önemsiz bir konu olabilir mi?

Bayer , FDA'nın menopozla ilişkili vazomotor semptomların (VMS) (özellikle ateş basmalarıyla ilişkili) tedavisinde kullanılan hormonal olmayan bir tedavi olan elinzanetant'ın ön onay incelemesini uzattığını öğrendi. Bu durum, ilaç adayının onay kararını muhtemelen dörtte bire kadar geciktirecektir.

Almanlar, FDA'in bu hamlesini, bildirimin tam bir incelemesini yapmak için daha fazla zamana ihtiyaç duyduğunu söyleyerek gerekçelendirdiğini, düzenleyicinin elinzanetantın genel kabul edilebilirliğiyle ilgili herhangi bir sorundan bahsetmediğini açıkladı.

Molekülün pazara sunulması onaylanırsa, Bayer, ABD'de Veozah markası altında fezolinetant ve Avrupa'da Veoza'yı başarıyla pazarlayan Japon Astellas'a karşı güçlü bir rakip haline gelecek . Nisan 1986'dan beri şirkette görev yapan Japon şirketinin başkanı Naoki Okamura'nın, ekibiyle birlikte düşünecek çok şeyi olması muhtemel.

Japonlar fezolinetant'ı stratejik bir molekül olarak görüyor. Astellas, bu yılın 25 Nisan'ında yayınladığı finansal sonuçlarında, Veozah'ın Izervay ile birlikte yıllık bazda %300'ü önemli ölçüde aşan büyüme oranıyla en dinamik büyümeye sahip markalar olduğunu açıkladı. Ayrıca, şirket yönetimine göre Veozah, beklenen satış zirveleri açısından (Padceva ve Izervay'den sonra) üçüncü en önemli marka konumunda .

Yatırımcılar, Japon-Alman menopoz rekabetinin nasıl gelişeceğini yakından takip ediyor. Bu yılın başından bu yana Astellas'ın hisse senedi fiyatı, sektörün MSCI Dünya Sağlık Endeksi'ne oldukça benzer bir performans gösterdi. Tokyo merkezli şirketin hisse senedi fiyatı (aşağıdaki infografiğin sağ üst köşesinde koyu mavi renkte) %3 düşerken, Bayer aynı dönemde %51 değer kazandı (aşağıdaki infografiğin sağ üst köşesinde koyu sarı renkte).

Kaynak: Astellas ve TradingView'a dayalı kendi çalışmamız

Bayer'in bu sonucu, OASIS 1 ve OASIS 2'nin Faz III klinik sonuçlarına dayanmaktadır. Bu sonuçlar, 12 haftalık tedavi sonrasında vazomotor semptomların sıklığında ve şiddetinde plaseboya kıyasla önemli bir azalma olduğunu göstermiştir. Tedavi edilen katılımcıların %80'inden fazlası, 26. haftaya kadar VMS sıklığında en az yarı yarıya bir azalma yaşamıştır.

Ayrıca, uzun dönemli faz III OASIS 3 çalışması, elinzanetantın orta ila şiddetli vazomotor semptomların görülme sıklığında kalıcı ve anlamlı bir azalmaya yol açtığını ve hepatotoksisiteden uzak olduğunu göstermiştir.