Como um dispositivo de terapia genética pode criar medicamentos personalizados para doenças raras

Um novo dispositivo portátil de terapia genética pode permitir que farmácias hospitalares criem medicamentos personalizados sob demanda, diz um novo estudo.

Doenças raras afetam mais de 300 milhões de pessoas no mundo todo — 36 milhões somente na UE —, mas muitas vezes são negligenciadas devido ao baixo número de pacientes e aos altos custos associados ao desenvolvimento de medicamentos.

A maioria dos medicamentos é produzida em fábricas e enviada para hospitais, mas, para condições raras, muitas vezes não há pacientes suficientes para que as empresas justifiquem o desenvolvimento de medicamentos em massa.

Mas o projeto NANOSPRESSO pode permitir que farmacêuticos criem medicamentos sob demanda, de acordo com um artigo publicado na Frontiers in Science.

Um farmacêutico que utiliza a máquina insere ingredientes (como material genético e gorduras) em um pequeno cartucho, que o dispositivo mistura de forma muito precisa. Um medicamento minúsculo e direcionado pode então ser injetado no paciente.

O professor Raymond Schiffelers, que liderou o projeto, disse que há uma "necessidade urgente" de uma maneira de produzir medicamentos personalizados em hospitais e sob demanda de forma acessível.

"Ao transferir a produção para o ponto de atendimento, a NANOSPRESSO pode ajudar a levar medicamentos de precisão que mudam vidas ao alcance dos pacientes."

No entanto, o NANOSPRESSO enfrenta obstáculos significativos antes de poder ser visto em um ambiente de saúde em breve.

Os medicamentos criados precisarão atender a padrões rigorosos de segurança e qualidade, e os reguladores precisarão decidir como aprovarão e monitorarão tratamentos individualizados.

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"O NANOSPRESSO pode revolucionar a maneira como tratamos doenças raras ao levar medicina personalizada a mais pacientes, mais rapidamente", afirma a autora do estudo, Dra. Mariona Estapé Senti.

"O dispositivo fácil de usar e acessível pode permitir que os médicos tratem condições que as abordagens convencionais não conseguem controlar."

O estudo cita um precedente histórico para farmácias que produziam medicamentos: até o século XX, os farmacêuticos costumavam preparar medicamentos personalizados à mão.

Eles também citam o sucesso do uso de plataformas de ácido nucleico semelhantes para produzir vacinas de mRNA durante a pandemia de COVID-19 e dizem que os avanços modernos em microfluídica de sistema fechado permitiram avanços como esse.