Terapie CAR-T: coraz popularniejsze leczenie, które zmieniło nasze podejście do leczenia raka.

Terapie CAR-T zyskały znaczącą pozycję w medycznym i naukowym krajobrazie naszego kraju: nie jest zaskakujące, że Hiszpania jest pionierem w ich rozwoju i administracji . System publiczny zaczął je oferować w zeszłym roku , poza badaniami klinicznymi, a od tego czasu wielu pacjentów otrzymało je z dużym powodzeniem.

Obecnie jego głównym zastosowaniem jest leczenie nowotworów hematologicznych, takich jak białaczka, chłoniak oporny na leczenie i szpiczak mnogi. Ale to dopiero początek; technologia jest wciąż na wczesnym etapie rozwoju, a naukowcy uważają, że ma potencjał leczenia wielu innych rodzajów nowotworów , w tym szczególnie agresywnych nowotworów litych, takich jak rak mózgu i trzustki.

„Stoimy przed naukowym skokiem naprzód”

„To terapia, która będzie miała wielką przyszłość w leczeniu każdego rodzaju nowotworu” – wyjaśnił 20 minut u lekarza Berta Segura, współdyrektor laboratorium translacyjnej neuroonkologii w Hospital 12 de Octubre w Madrycie, w wywiadzie. „Mają ogromny potencjał w przypadku każdego rodzaju nowotworu , ponieważ w naszym organizmie, w przypadku każdego nowotworu i w każdej tkance, komórki, które są w stanie ostatecznie go wyeliminować, to komórki T”.

Segura i jego zespół, kierowany przez dr Ricardo Gargini, pracują obecnie w fazie przedklinicznej terapii CAR-T glejaków u dorosłych , najczęstszego i najzłośliwszego typu raka mózgu. Według ich szacunków, pierwsze badanie kliniczne tego leczenia mogłoby się rozpocząć za około trzy lata, a następnie mogłoby zostać rozszerzone na inne nowotwory neurologiczne. „Nasza terapia CAR-T byłaby odpowiednia dla szerokiej gamy pacjentów i zamierzamy rozszerzyć ją na młodych dorosłych pacjentów, a także na inny typ glejaka, glejaka dziecięcego” – wyjaśnił Gargini.

„To niemalże naukowy skok naprzód . Jak dotąd terapie CAR-T przyniosły jedynie częściowe odpowiedzi w przypadku nowotworów litych, w przeciwieństwie do tego, co dzieje się w przypadku guzów krwi” — dodaje. „Pracowaliśmy nad wieloma aspektami, aby ustalić prawidłowe parametry aplikacji, aby osiągnąć rzeczywistą skuteczność w rozwoju tej terapii CAR-T. To coś, w czym nasze laboratorium jest pionierem, ale wyzwania są ogromne”.

W kierunku CAR-T w leczeniu nowotworów litych

Zasada działania terapii CAR-T jest stosunkowo prosta. W walce między guzami a naszym układem odpornościowym rak rozwija kilka mechanizmów molekularnych, które „ukrywają” go przed naturalnymi mechanizmami obronnymi naszego organizmu; pomysł polega zatem na zebraniu kilku komórek odpornościowych, zmodyfikowaniu ich w laboratorium , aby mogły prawidłowo identyfikować i atakować komórki nowotworowe (i tylko te, unikając ubocznych uszkodzeń innych części ciała), a następnie ponownym wprowadzeniu ich do organizmu pacjenta po ich sztucznym rozmnożeniu.

„To pierwszy raz, kiedy wykazano, że terapie CAR-T działają w przypadku nowotworów mózgu. Odnotowano duże sukcesy w przypadku nowotworów hematologicznych, ale takich samych wyników nie uzyskano w przypadku guzów litych”.

„Kluczem” – mówi Segura – „jest zobaczenie, w każdym typie nowotworu, jak musimy je „edukować”, aby były skuteczniejsze. Nowotwory mają wiele sposobów na przetrwanie , a gdy atakujesz jeden, rozwijają kolejny”.

Mimo to, poza imponującymi osiągnięciami w leczeniu nowotworów hematologicznych, poczyniono postępy. „To pierwszy raz, kiedy wykazano, że terapie CAR-T działają również przeciwko tym nowotworom i osiągają trwałą odpowiedź ” – wyjaśniła tej gazecie dr Marta Puyol, dyrektor ds. badań w fundacji naukowej Hiszpańskiego Stowarzyszenia Walki z Rakiem (AECC). „Do tej pory odnotowaliśmy duże sukcesy w leczeniu nowotworów hematologicznych, ale takich samych wyników nie osiągnięto w przypadku guzów litych, takich jak neuroblastoma”.

W tym roku znany stał się przypadek amerykańskiej dziewczyny, która żyła bez choroby przez 18 lat po leczeniu tego typu nowotworu eksperymentalną terapią CAR-T, co zostało udokumentowane przez wyspecjalizowane media Nature Medicine. Jednak jej przypadek jest wyjątkowy: to samo badanie objęło 19 pacjentów i „nie wszyscy odpowiedzieli w równym stopniu: kilku doznało nawrotu i zmarło. Teraz musimy zrozumieć, co się stało, jaki profil immunogenetyczny jest wymagany, aby osiągnąć całkowitą i trwałą remisję dzięki terapii CAR-T”.

„Hiszpania inwestuje duże środki w te terapie”.

Podobnie, obecnie trwają badania kliniczne z zakresu potencjalnych terapii CAR-T w przypadku raka piersi (prowadzone na przykład przez Hospital Clínic de Barcelona ), raka jelita grubego (w Vall d'Hebron ) lub mięsaków dziecięcych (w Szpitalu Uniwersyteckim La Paz ), a także badania nad możliwością ich zastosowania w przypadku raka trzustki lub płuc.

Puyol uważa, że ​​terapie CAR-T mogą wyjść poza granice onkologii i sądzi, że kolejnym najbardziej bezpośrednim celem są choroby autoimmunologiczne.

Zastosowanie tej technologii w przypadku nowych typów nowotworów stwarza wyjątkowe wyzwania i zagrożenia. „W przypadku nowotworów hematologicznych istnieje spora kontrola w różnych punktach ryzyka” — powiedział Gargini. „Rozwój zmian w tych komórkach, które mogą być szkodliwe, jest ściśle monitorowany, więc praktycznie nie stanowi już problemu. Jednak w przypadku guzów mózgu w szczególności wymagana jest dodatkowa kontrola, z dużo bardziej wyczerpującym monitorowaniem pacjentów. Neurotoksyczność jest najtrudniejsza do kontrolowania”.

Technologia postępuje, jak potwierdza Puyol: „Opracowano wektory, które pozwalają komórkom na współstymulację i replikację, eliminując potrzebę podawania pacjentowi tak wielu komórek. Istnieją również takie, które mają dwa receptory zamiast jednego , co ułatwia im dotarcie do guza, zwłaszcza guzów litych”.

„Pozostaje zidentyfikować pacjentów, którzy odniosą największe korzyści. Innym bardzo ważnym aspektem jest aspekt regulacyjny”.

„Pozostaje jeszcze pytanie, którzy pacjenci odniosą największe korzyści. Innym bardzo ważnym aspektem jest aspekt regulacyjny” – przyznaje ekspert. Ale jedno jest jasne: są tu na stałe. „ Hiszpania jest mocno zaangażowana w te terapie ” – podsumowuje.

Odniesienia

Che-Hsing Li, Sandhya Sharma, Andras A. Heczey, Mae L. Woods, David H. M. Steffin, Chrystal U. Louis, Bambi J. Grilley, Sachin G. Thakkar, Mengfen Wu, Tao Wang, Cliona M. Rooney, Malcolm K. Brenner i Helen E. Heslop. Długoterminowe wyniki terapii komórkami CAR-T kierowanymi przez GD2 u pacjentów z neuroblastomą. Nature Medicine (2025) Dokumentacja: https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0

Hospital Clínic de Barcelona (2025). Clínic-IDIBAPS, pionier terapii CAR-T w leczeniu raka, wyleczył ponad 500 pacjentów. Dostęp online na stronie https://www.clinicbarcelona.org/noticias/el-clinic-idibaps-pionero-en-terapias-car-t-para-el-cancer-con-mas-de-500-pacientes-tratados 25 czerwca 2025 r.

Andrea Riveiro García. Wstępne dane dotyczące nowotworów przewodu pokarmowego otwierają horyzonty dla CAR-T w leczeniu guzów litych. Gaceta Médica (2024). Dostęp online na stronie https://gacetamedica.com/investigacion/oncologia/asco/datos-preliminares-en-canceres-gastrointestinales-abren-horizontes-car-t-para-tratar-tumores-solidos/ 25 czerwca 2025 r.

Szpital Uniwersytecki La Paz (2024). Madrycki system zdrowia publicznego prowadzi pierwsze na świecie badanie kliniczne allogenicznej terapii CAR-T w przypadku mięsaków dziecięcych. Dostęp online pod adresem https://www.comunidad.madrid/hospital/lapaz/noticia/sanidad-publica-madrilena-lidera-primer-ensayo-clinico-mundo-terapia-car-t-alogenica-sarcomas 25 czerwca 2025 r.

Chcesz otrzymywać najlepsze treści, aby zadbać o swoje zdrowie i czuć się dobrze? Zapisz się na nasz bezpłatny newsletter.