Eksperci twierdzą, że technologia mRNA może pomóc w walce z rakiem, ale cięcia zagrażają postępowi

Jeśli myślisz, że decyzja rządu federalnego z ubiegłego tygodnia o wstrzymaniu finansowania w wysokości 500 milionów dolarów projektów rozwoju szczepionek wykorzystujących technologię mRNA wpłynie jedynie na szczepionki przeciwko COVID-19, zastanów się jeszcze raz.

Tego typu szczepionki wykorzystują informacyjny RNA, czyli mRNA, aby pobudzić organizm do produkcji białek, które indukują odpowiedź przeciwciał, chroniąc przed patogenem. Badania naukowe nad tym mechanizmem są również prowadzone pod kątem szerokiego zakresu innych zastosowań, od walki z rakiem po leczenie chorób autoimmunologicznych i innych.

Eksperci w dziedzinie zdrowia skrytykowali decyzję o wstrzymaniu finansowania tych badań, wskazując na wpływ, jaki będzie to miało na zdolność Ameryki do dokonywania przełomów w leczeniu śmiertelnych i wyniszczających chorób.

Jeff Coller , profesor biologii RNA i terapii na Uniwersytecie Johnsa Hopkinsa, nazwał cięcia „całkowicie lekkomyślną decyzją Roberta F. Kennedy'ego Jr.”, która „została podjęta z powodów politycznych, a nie naukowych”.

Były Główny Chirurg USA dr Jerome Adams , który pełnił funkcję w pierwszej administracji Trumpa, powiedział, że technologia ta „pomaga nam opracowywać szczepionki i nowe metody leczenia” i ostrzegł, że cięcia mogą zahamować postęp w jednej z „najbardziej obiecujących dziedzin współczesnej medycyny”.

„Ludzie będą umierać, bo ograniczyliśmy finansowanie tej technologii” – powiedział Adams w niedawnym wystąpieniu w programie CBS News „ Face the Nation with Margaret Brennan ”.

Collier powiedział, że jednym z najbardziej obiecujących kierunków rozwoju technologii mRNA jest leczenie śmiertelnych nowotworów, w tym raka trzustki, który u wielu pacjentów kończy się zgonem w ciągu sześciu miesięcy do roku.

W ostatnich latach naukowcy testowali skuteczność szczepionki mRNA w leczeniu raka. W niewielkim badaniu klinicznym finansowanym przez Narodowy Instytut Zdrowia (NIH) przeprowadzonym przez Sloana Ketteringa w 2023 roku wykorzystano wlewy szczepionki mRNA, aby wzmocnić limfocyty T w układzie odpornościowym pacjentów z rakiem trzustki. Wyniki, opublikowane w czasopiśmie „Nature” , wykazały poprawę u około 50% uczestników.

„W istocie był to początek prac nad wyleczeniem raka trzustki, w wyniku których połowa pacjentów biorących udział w badaniu przeżyła” – powiedział Coller.

Wstępne wyniki zachęciły naukowców, ale mała wielkość próby wymagała dalszych badań, które doprowadziły do przeprowadzenia badania klinicznego fazy 2, którego wyniki opublikowano na początku tego roku w czasopiśmie Nature.

Eksperymentalne terapie oparte na mRNA okazały się również obiecujące w walce z rakiem płuc , jelita grubego i żołądka . Na przykład, badanie opublikowane online w czasopiśmie Gastric Cancer wykazało, że szczepionka oparta na mRNA doprowadziła do znacznej regresji guza żołądka u myszy.

Na początku tego roku świat obiegła wiadomość, że niemowlę o imieniu KJ Muldoon zostało pierwszym pacjentem poddanym spersonalizowanej terapii edycji genów z wykorzystaniem techniki CRISPR, mającej na celu naprawienie rzadkiej i potencjalnie śmiertelnej choroby genetycznej.

Jak zauważył Coller, technologia CRISPR musiała być przekazywana za pośrednictwem mRNA.

„To otwiera furtkę dla rzadkich chorób” – powiedział. „Teraz zastanawiamy się, czy moglibyśmy wykorzystać tę samą technologię do zwalczania wszystkich rzadkich chorób?”

Choroby autoimmunologiczne stanowią kolejny obszar badań naukowych, obejmujący leczenie takich schorzeń jak stwardnienie rozsiane, cukrzyca typu 1, reumatoidalne zapalenie stawów, nieswoiste zapalenia jelit i celiakia.

Chociaż wszystkie te technologie są wciąż na wczesnym etapie badań, Coller podkreślił, że inwestowanie w nie już teraz jest ważne dla przyszłego postępu.

„Musimy przeprowadzić eksperymenty i zobaczyć, co możemy osiągnąć dzięki nowej generacji leków opartych na mRNA” – powiedział.

Podobnie jak w przypadku COVID-19, kontynuowano badania nad szczepionkami opartymi na mRNA przeciwko chorobom zakaźnym, takim jak grypa, RSV, wirus Zika i cytomegalowirus (CMV), który może być szkodliwy dla dzieci narażonych na kontakt z tą chorobą w czasie ciąży.

„Jeśli będziemy dalej rozwijać tę technologię, osiągniemy punkt, w którym będziemy mogli opracowywać bardziej spersonalizowane, dostosowane do potrzeb leki, które będziemy mogli stosować u pacjentów, co przełoży się na poprawę wyników opieki zdrowotnej” – powiedział Coller.

RNA to skrót od kwasu rybonukleinowego, niezbędnej cząsteczki w komórkach organizmu. Jest podobny do DNA, ale pełni inne funkcje. MRNA (informacyjny RNA) przenosi informacje niezbędne do produkcji białek.

Jak stwierdził Coller: „Jeśli Twoje DNA jest książką kucharską, to Twoje mRNA jest indywidualnym przepisem, który mówi Twojemu ciału, co ma robić”.

Aby wykorzystać tę moc do leczenia chorób, „wszystko, co robimy z tą technologią, to po prostu dajemy jej nowe receptury. Wykorzystujemy ten potężny naturalny system, który istnieje w twoim organizmie” – powiedział.

Wszechstronność i potencjał łagodzenia tak szerokiego spektrum chorób sprawiły, że eksperci, tacy jak Coller, którego cięcia finansowe nie dotknęły bezpośrednio, mają nadzieję, że administracja przywróci finansowanie badań nad mRNA.

„Musimy iść naprzód” – powiedział. „Chęć ludzi do poprawy życia swoich rodzin i dzieci to sprawa ponadpartyjna, to prawdziwie amerykańska sprawa. Dlatego musimy iść naprzód”.