CAR-T in Polen: de revolutie is al begonnen. Experts over de beschikbaarheid en ontwikkeling van celtherapieën.
Nog maar tien jaar geleden werden ze beschouwd als een 'experiment'. Tegenwoordig vormen CAR-T-therapieën de ruggengraat van gepersonaliseerde geneeskunde voor bloedkankers. Een nieuw rapport, "CAR-T-therapieën in Polen: Ervaring, beschikbaarheid, ontwikkelingsrichtingen", opgesteld door het Modern Healthcare Institute in samenwerking met vooraanstaande hematologen, toont zowel het enorme potentieel als de ernstige beperkingen van het systeem aan. Tijdens de persconferentie bespraken experts de veiligheid, het groeiende netwerk van centra en de dringende noodzaak om CAR-T-therapie te bieden aan patiënten met multipel myeloom.
CAR-T is niet langer een therapie die alleen aan het einde van de behandelketen is voorbehouden. Zes producten voor hemato-oncologie zijn al goedgekeurd in de Europese Unie en het onderzoek verlegt de grenzen: eerdere lijnen, nieuwe indicaties, allogene generaties en in-vivo-toediening . Dit is een echte doorbraak die de normen voor lymfomen en leukemieën opnieuw zou kunnen definiëren, met multipel myeloom als volgende in de rij. Hoe kunnen we ervoor zorgen dat baanbrekende therapieën zowel veilig als breed beschikbaar zijn? Experts probeerden deze vraag te beantwoorden tijdens een persconferentie.
Het huidige veiligheidslandschap is anders dan een paar jaar geleden. Centra beschikken over duidelijke behandelalgoritmen en infectiepreventiestrategieën, van antibiotica en antivirale middelen tot immunoglobulinen, en patiënten worden nauwlettend gevolgd, vooral in de eerste weken na toediening. Volgende generaties klinische producten hebben een hoger veiligheidsprofiel, wat de weg vrijmaakt voor semi-poliklinische zorg.
Zie ook:
Poolse hematologiecentra hebben al richtlijnen ingevoerd voor het monitoren van patiënten na CAR-T-therapie. (...) Met de opkomst van procedures die de veiligheid van patiënten waarborgen, de toenemende ervaring van CAR-T-behandelteams en de introductie van nieuwe producten met een beter veiligheidsprofiel, zullen CAR-T-therapieën steeds vaker worden toegediend in semi-poliklinische of poliklinische settings", legt Prof. Krzysztof Giannopoulos , MD, PhD, afdeling Experimentele Hemato-oncologie, Medische Universiteit van Lublin, voorzitter van de Poolse Vereniging van Hematologen en Transfusiegeneeskunde, uit.
Polen heeft gekozen voor een certificeringsmodel, waarbij CAR-T-procedures alleen beschikbaar zijn bij gekwalificeerde instellingen met getrainde teams. Deze kwaliteitsborgingsmaatregel is bedoeld om patiënten te beschermen, maar vereist wel betere communicatie met kleinere instanties om de patiëntenstroom naar verwijscentra te stroomlijnen. Momenteel bieden 13 centra voor volwassenen en twee pediatrische centra celtherapieën aan. De auteurs van het rapport benadrukken dat de toegankelijkheid toeneemt, maar dat dit de hiaten in de kaart en de vertragingen bij verwijzingen naar verwijscentra niet wegneemt.
De noodzaak van uitgebreide vergoedingen en consistente nationale richtlijnen werd het sterkst benadrukt. Tegenwoordig zijn beslissingen in feite afhankelijk van bedrijfsinitiatieven, in plaats van dat ze worden afgestemd op een langetermijnstrategie voor de volksgezondheid. Folliculair lymfoom heeft nog steeds geen volledige toegang, ondanks EHA/EMN-aanbevelingen die de superioriteit van CAR-T ten opzichte van andere methoden aangeven. De grootste kloof blijft bestaan bij multipel myeloom, een ziekte met een slechte prognose, waar de wachttijd op vergoedingsbeslissingen het grootst is.
We zijn tevreden met de therapeutische effecten die we zien bij patiënten die met CAR-T worden behandeld. Daarom zetten we ons zo in om de groep patiënten die deze behandeling kan ondergaan zo breed mogelijk te maken . Een speciale groep vormen momenteel patiënten met multipel myeloom die nog geen toegang hebben gehad tot CAR-T. Voor velen van hen is dit echter de enige echte kans om behandelresistentie te overwinnen en blijvende remissie te bereiken ," aldus prof. Krzysztof Giannopoulos.
"De laatste kans" noemen patiënten CAR-T wanneer eerdere methoden niet hebben gewerkt. Voor sommigen betekent het een terugkeer naar werk en gezinsplannen; voor anderen is het gewoon weer een koortsvrije en angstvrije ochtend.
CAR-T is een 'laatste redmiddel' (...). Vandaag genieten ze van een nieuw leven en helpen ze andere patiënten, bieden ze ondersteuning en begeleiding. "Ik droom ervan dat we er binnenkort over kunnen praten als standaardbehandeling, niet als laatste redmiddel", benadrukt Katarzyna Lisowska , leider van de Hematooncology Association, verwijzend naar echte verhalen over ondersteuning en herstel in Poolse centra.
Deskundigen benadrukten de noodzaak van zowel strategische beslissingen als wetenschappelijke verbeeldingskracht. Nationaal consultant hematologie, prof. dr. Ewa Lech-Marańda , benadrukte de systemische knelpunten en het belang van academische therapieën, die de productie kunnen versnellen en de kosten kunnen verlagen met behoud van kwaliteit.
Op haar beurt gaf prof. Lidia Gil , hoofd van de afdeling en kliniek voor hematologie en beenmergtransplantatie aan de medische universiteit van Poznań, de richting aan van de acties van de staat:
Om het potentieel van CAR-T-therapie volledig te benutten en ervoor te zorgen dat patiënten toegang hebben tot geavanceerde behandelmethoden, is een systemische aanpak essentieel. Het opstellen van een nationaal plan voor de ontwikkeling van celtherapieën, het verhogen van de financiering van centra, het ontwikkelen van een academisch netwerk en het systematisch opleiden van medisch personeel zijn essentieel. Tegelijkertijd mogen we de rol van onderzoek en internationale samenwerking niet vergeten; alleen een combinatie van innovatief onderzoek, uitwisseling van klinische ervaring en coherente nationale inspanningen zal de ontwikkeling van een echt modern, veilig en toegankelijk behandelsysteem mogelijk maken.
De discussie ging ook over harde cijfers. De publieke omloop noemt een "miljoen of meer" voor een enkele dosis, maar dit is voornamelijk een nominale prijs. In de praktijk zijn de effectieve kosten lager dankzij risicodelingsmechanismen en monitoring van klinische resultaten. Zoals Dominik Dziurda, voorzitter van HTA Formis , benadrukte, wordt CAR-T in Polen precies onder dit regime geëvalueerd:
Wat we in de documenten zien, is de catalogusprijs. In werkelijkheid betaalt het systeem minder; risicodelingsmechanismen en prestatiegebaseerde prijsstelling verlagen de effectieve kosten. En kosteneffectiviteit wordt gemeten in QALY's: over het algemeen vallen CAR-T-therapieën binnen het effectiviteitsparadigma, waarbij de Poolse drempel varieert van ongeveer tweehonderd tot enkele tientallen duizenden zloty per QALY.
Dit paradigma is vooral belangrijk in de context van langdurige, dure chronische therapieën : de eenmalige kosten van CAR-T worden uitgesmeerd over jaren van toegenomen levenskwaliteit en zijn vaak concurrerend in kosten-effectiviteitsanalyses.
De conclusies uit de expertdiscussie waren tweeledig. Ten eerste, voor de betaler en de onderhandelaars over de vergoeding: wat telt zijn de effectieve kosten en het gezondheidsresultaat (QALY) , niet alleen de catalogusprijs. Ten tweede, voor de dienstverlener: de financieringsregeling moet rekening houden met de werkelijke kosten van de faciliteiten (IC, infrastructuur, training) , want zonder deze regeling zullen organisatorische knelpunten technologie die vanuit het perspectief van de volksgezondheid kosteneffectief is, belemmeren.
Deskundigen ordenen niet alleen de stand van kennis, maar presenteren ook praktische conclusies: CAR-T in Polen verhoogt al de kans op remissie bij hematologische kankers, maar zonder consistente richtlijnen, uitgebreide vergoedingen, een register en versterking van het netwerk van centra zal het moeilijk zijn om het volledige potentieel te benutten.
Bijgewerkt: 24/09/2025 16:30
politykazdrowotna
