Che cos'è il leucovorin, il farmaco pubblicizzato dal team di Trump nel suo annuncio sull'autismo?

Il governo degli Stati Uniti ha approvato un farmaco poco noto come potenziale trattamento per i sintomi dell'autismo, ma i ricercatori medici affermano che non è supportato da prove concrete.

Durante un briefing alla Casa Bianca tenutosi lunedì, il dottor Marty Makary, commissario della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, ha affermato che il leucovorin aiuterebbe "centinaia di migliaia" di bambini affetti da autismo.

La FDA ha dichiarato che elencherà il farmaco da prescrizione, una forma di vitamina folato, come trattamento per i pazienti con deficit cerebrale di folato (CFD), una condizione neurologica. L'inserimento nell'elenco rappresenta un primo passo per cercare di approvare la leucovorina come opzione terapeutica per alcune persone con autismo negli Stati Uniti.

Che cosa sono i folati e perché sono importanti?

L'acido folico è una vitamina del gruppo B presente in alimenti come le verdure a foglia verde, i legumi e gli agrumi.

La forma sintetica del folato è chiamata acido folico e si trova negli integratori vitaminici e nei cereali fortificati.

Secondo l'Agenzia di Sanità Pubblica del Canada, l'acido folico è fondamentale per la normale crescita della colonna vertebrale, del cervello e del cranio del feto. Gli ostetrici consigliano alle donne incinte o che stanno cercando una gravidanza di assumere quotidianamente un integratore vitaminico a base di acido folico per ridurre il rischio di difetti del tubo neurale, una malformazione congenita del cervello e del midollo spinale.

Che cos'è la leucovorina?

La leucovorin è simile all'acido folico.

In Canada, le agenzie provinciali per la lotta al cancro affermano che il leucovorina può essere utilizzato come trattamento per ridurre gli effetti tossici del metotrexato, un farmaco antitumorale. Il metotrexato è un antifolato che interferisce con la capacità dell'organismo di utilizzare l'acido folico necessario per la produzione di DNA. Il leucovorina è anche usato in combinazione con un altro farmaco antitumorale per trattare il cancro del colon.

Lunedì, la FDA ha annunciato l'approvazione delle compresse di leucovorin per le persone con carenza cerebrale di folati. La decisione si è basata sulla revisione di un numero limitato di studi che hanno dimostrato un miglioramento della comunicazione verbale. Il farmaco era già utilizzato off-label da alcuni medici statunitensi.

Si ritiene che il leucovorin possa aiutare alcuni bambini autistici che hanno un recettore che impedisce al folato di entrare nel cervello.

Le prove dimostrano che la leucovorina può curare l'autismo?

L'autismo è una condizione neuroevolutiva che, secondo i medici, ha in gran parte radici genetiche. I ricercatori hanno anche scoperto che fattori ambientali, che vanno dall'età avanzata dei genitori agli inquinanti atmosferici legati al traffico, sono associati al disturbo dello spettro autistico.

Il leucovorin è ben lungi dall'essere una cura e deve ancora essere studiato, afferma Sura Alwan, esperta clinica in difetti congeniti presso l'Università della British Columbia.

"Le famiglie meritano speranza, ma meritano anche una comunicazione onesta su ciò che è provato e ciò che non lo è", ha affermato Alwan in un'e-mail a CBC News. "Quello che sappiamo è che esistono supporti altamente efficaci come la logopedia, la terapia occupazionale, gli adattamenti educativi e, soprattutto, l'accettazione di chi sono le persone autistiche".

In uno studio randomizzato pubblicato sull'European Journal of Pediatrics , 80 bambini affetti da autismo sono stati assegnati in modo casuale a ricevere leucovorina o una pillola di zucchero e sono stati seguiti per 24 settimane.

I ricercatori hanno riferito che i pazienti del gruppo trattato con leucovorina hanno riscontrato un miglioramento della gravità dei sintomi autistici ben oltre quanto potrebbe essere dovuto al solo caso. Tuttavia, studi condotti con un numero così esiguo di partecipanti possono produrre falsi positivi e devono essere riprodotti in altre popolazioni prima che enti regolatori come Health Canada o associazioni di medici approvino o raccomandino il farmaco come trattamento per l'autismo.

"Le prove sono così lontane da qualsiasi cosa su cui si possa effettivamente fare una raccomandazione concreta", ha affermato Brian K. Lee, professore di epidemiologia alla Drexel University di Philadelphia, che studia l'autismo.

Lee ha affermato che il leucovorin "non è ancora pronto per il grande pubblico".

Su cosa si basa l'idea che la leucovorina possa essere utile nell'autismo?

La storia dell'uso del leucovorina nell'autismo risale ad alcuni piccoli studi sugli autoanticorpi, ha affermato Dawn Bowdish, ricercatrice in immunologia e professoressa di medicina presso la McMaster University di Hamilton.

Normalmente, gli anticorpi attaccano corpi estranei presenti nell'organismo, come virus, batteri o altri organismi che il sistema immunitario deve rimuovere. A volte, però, il sistema immunitario crea autoanticorpi, che prendono di mira l'organismo stesso della persona. Sono una caratteristica di malattie autoimmuni come il lupus. Ma non sempre causano problemi, afferma Bowdish.

Questi studi in fase iniziale suggeriscono che alcuni bambini affetti da autismo producono autoanticorpi che prendono di mira il recettore del folato, bloccandone il trasporto nel cervello.

"Questa non sembra essere una caratteristica universale dell'autismo e non abbiamo ben chiaro con quale frequenza si riscontrino nelle persone normali, quindi i dati che supportano questa spiegazione dell'autismo sono estremamente scarsi", ha avvertito Bowdish.

Cosa deve ancora accadere?

Medici e ricercatori in campo medico seguono metodi standard per seguire i primi indizi sui potenziali trattamenti per determinate patologie, effettuando studi su larga scala e ben controllati, per capire come funziona il farmaco e se è sicuro.

Poiché la sintesi di folati e vitamine del gruppo B è importante per la salute umana, alterarla potrebbe avere conseguenze negative, ha affermato Bowdish.

Prima di prendere in considerazione l'uso del leucovorina come trattamento per l'autismo, Bowdish ha affermato che sarebbe necessario condurre ricerche definitive che dimostrino che il leucovorina svolge un ruolo causale nell'alleviare i sintomi e condurre studi clinici ben controllati che ne esaminino i risultati.