Malattia di Lou Gehrig: Axoltis Pharma apre il suo capitale al pubblico

500.000. È il numero di persone affette da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), comunemente nota come morbo di Lou Gehrig, ogni anno in tutto il mondo. A Lione, l'azienda biotecnologica Axoltis Pharma lancia una campagna di crowdfunding per finanziare lo sviluppo di un trattamento che l'azienda definisce "rivoluzionario". Attraverso questa iniziativa, l'azienda biotecnologica apre il suo capitale al grande pubblico. Attualmente, 284 investitori si sono già fatti avanti, raccogliendo un totale di 854.000 euro. L'obiettivo è di raccogliere 1.500.000 euro.

Spesso descritta come la malattia meno rara al mondo, la SLA è fatale e progredisce rapidamente. Attacca i motoneuroni coinvolti nella deambulazione, nel linguaggio, nella deglutizione e nella respirazione. Le opzioni terapeutiche rimangono ad oggi inefficaci e l'aspettativa di vita media varia "tra i 3 e i 5 anni", secondo i dati pubblicati da Axoltis Pharma in un comunicato stampa pubblicato il 7 ottobre.

Con i fondi raccolti, l'azienda spera di accelerare lo sviluppo di NX210c, il suo farmaco candidato . Al momento della stesura di questo articolo, si trova nella fase 2 della sperimentazione clinica sui pazienti, con risultati iniziali previsti per aprile 2026. Con questo nuovo passo, Axoltis Pharma spera di " avvicinarsi a laboratori farmaceutici internazionali per una partnership globale".

Nello specifico, l'obiettivo principale di NX210c è ripristinare la barriera emato-encefalica, una struttura protettiva nel cervello che separa il sangue dal tessuto cerebrale. Salvaguardare questa barriera rappresenta una sfida importante nello sviluppo di un trattamento per la malattia di Lou Gehrig. Infatti, la sua degradazione è una delle cause della progressione di altre malattie neurodegenerative, come il Parkinson o l'Alzheimer. " Con NX210c, puntiamo a fornire una risposta terapeutica laddove attualmente esistono solo approcci di efficacia molto modesta", afferma Yan Godfrin, Presidente del Consiglio di Amministrazione di Axoltis Pharma.

Si prega di notare che la campagna di crowdfunding si chiuderà alla fine di ottobre.