Una tecnica produce cellule CAR-T direttamente nel paziente

Un team di ricercatori statunitensi ha sviluppato un metodo rivoluzionario per generare cellule CAR-T direttamente nell'organismo , aprendo nuove possibilità per il trattamento del cancro e delle malattie autoimmuni.

La terapia con cellule CAR-T, che prevede la modifica genetica delle cellule del sistema immunitario per riconoscere e distruggere le cellule tumorali, ha trasformato il trattamento di alcuni tipi di cancro. Tuttavia, la sua applicazione attuale richiede l'estrazione delle cellule dal paziente, la loro modifica in laboratori specializzati e la loro reintroduzione nell'organismo, il che ne rende l'utilizzo costoso e complesso.

Per superare queste barriere, i ricercatori della Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania hanno ideato un nuovo sistema che utilizza nanoparticelle lipidiche mirate (tLNP) per fornire mRNA alle cellule T direttamente nel corpo.

A differenza delle terapie basate sul DNA, l'uso dell'mRNA riduce il rischio di modifiche genetiche permanenti, poiché non si integra nel genoma cellulare.

Una delle principali sfide di questa tecnologia era impedire che le nanoparticelle venissero eliminate rapidamente dal fegato.

Per risolvere questo problema, gli scienziati hanno sviluppato uno speciale lipide ionizzabile , denominato L829, che consente di indirizzare i tLNP verso le cellule T tramite la proteina CD5, ottenendo così una distribuzione più precisa e un minore assorbimento epatico.

Test condotti su topi, ratti e scimmie hanno dimostrato che una singola dose di questi tLNP può generare cellule CAR T funzionali nel giro di poche ore, con effetti che durano fino a due settimane.

Nei modelli di leucemia, l'applicazione ripetuta è stata in grado di eliminare quasi completamente le cellule tumorali.

Inoltre, nei campioni di pazienti affetti da malattie autoimmuni, il metodo si è rivelato efficace quanto quello dei donatori sani, eliminando con successo i linfociti B patologici.

I ricercatori guidati da Carl H. June, padre delle terapie CAR-T, riconoscono che questa svolta rappresenta un cambio di paradigma nell'immunoterapia , eliminando la necessità di laboratori specializzati e consentendo terapie più accessibili e scalabili. Sebbene i risultati siano preliminari e basati su modelli preclinici, il potenziale clinico è enorme.