Terapia genica che imita gli effetti dell'ozempic

I farmaci dimagranti, gli inibitori del GLP-1, come il famoso Ozempic, hanno rivoluzionato il trattamento dell'obesità e del diabete. L'unico inconveniente, in attesa dei loro effetti a lungo termine, ancora da definire, è che richiedono iniezioni regolari per mantenerne l'efficacia.

Ora, un team di ricercatori dell'Università di Osaka (Giappone) propone un'idea rivoluzionaria. Gli scienziati giapponesi hanno sviluppato una tecnica che permette all'organismo di produrre autonomamente i composti necessari per la perdita di peso, eliminando così la necessità di frequenti iniezioni.

Come ? Grazie a una terapia genica innovativa.

La scoperta, pubblicata sulla rivista Communications Medicine , si avvale di un approccio di editing del genoma modificato che potrebbe cambiare radicalmente il modo in cui trattiamo malattie come l'obesità e il diabete di tipo 2.

Invece di correggere le mutazioni genetiche, come avviene con l'editing genomico tradizionale, gli scienziati hanno introdotto un nuovo gene che codifica per una proteina terapeutica. In questo caso, si trattava di exenatide, un farmaco che mima l'azione del peptide-1 glucagone-simile (GLP-1), utilizzato per controllare il peso e i livelli di glucosio.

Utilizzando questa tecnica, il gene è stato introdotto in topi affetti da obesità e prediabete, inducendo le loro cellule epatiche a iniziare a produrre exenatide in modo continuativo. I livelli del farmaco sono rimasti stabili nel sangue per diversi mesi, con conseguenti miglioramenti significativi del peso corporeo, dell'assunzione di cibo e del metabolismo del glucosio.

"Abbiamo scoperto che i topi trattati producevano alti livelli di exenatide nel fegato, creando un apporto costante del farmaco nel flusso sanguigno", spiega Keiichiro Suzuki, autore principale dello studio.

Gli animali sottoposti a questa innovativa terapia genica hanno mangiato meno, hanno aumentato di peso meno e hanno mostrato una maggiore sensibilità all'insulina, senza effetti collaterali visibili. Inoltre, il loro metabolismo è migliorato significativamente rispetto ai topi non trattati.

I ricercatori scrivono che il nuovo approccio rappresenta un'alternativa ai farmaci biologici iniettabili, che devono essere somministrati frequentemente per essere efficaci. "Con un singolo intervento genetico, l'organismo sarebbe in grado di produrre il farmaco per mesi o addirittura anni, trasformando potenzialmente il modo in cui vengono trattate molte malattie croniche", scrivono nel loro articolo.

"Ci auguriamo che questo esclusivo trattamento genetico possa essere applicato a molte malattie complesse che non hanno cause genetiche specifiche", aggiunge Suzuki.

Questa scoperta apre le porte a una nuova era nel trattamento delle malattie metaboliche come il diabete di tipo 2, l'obesità e altri disturbi infiammatori cronici.

Se i risultati venissero replicati sugli esseri umani, ciò potrebbe significare la fine delle iniezioni continue e l'inizio di trattamenti più duraturi, più efficaci e più confortevoli per i pazienti.