Priorités de remboursement des cancers du sang. Pas seulement les CAR-T

• Chaque année en Pologne, près de 9 000 nouveaux cas de cancer du sang sont diagnostiqués, et 150 000 personnes vivent avec cette maladie. Les experts indiquent quels médicaments nécessitent actuellement le remboursement le plus urgent.
• Dans le cas du myélome multiple, un tel besoin, selon les experts, est le remboursement de la thérapie CAR-T.
• La thérapie CAR-T devrait également être disponible dans les lymphomes agressifs pour les patients réfractaires au traitement de première intention ou qui rechutent rapidement et qui ne sont pas éligibles à une autogreffe.
• Dans la leucémie aiguë lymphoblastique, le remboursement de l'anticorps bispécifique blinatumomab est en attente pour le traitement de première intention. Il est actuellement disponible pour les patients réfractaires, en rechute ou présentant une maladie résiduelle positive.

Chaque année en Pologne, près de 9 000 nouveaux cas de cancer du sang sont diagnostiqués et 150 000 personnes vivent avec cette maladie. Comme le soulignent les experts, d'énormes progrès ont été réalisés ces dernières années dans l'accès des patients polonais aux traitements modernes contre les cancers du sang, mais cela ne signifie pas pour autant que le remboursement ne soit plus nécessaire.

Dans le myélome, le besoin le plus urgent, selon les experts, est le remboursement des thérapies CAR-T : ide-Sel (Abecma) et cilta-sel (Carvykti). Initialement, ces thérapies étaient autorisées après trois lignes de traitement, ce qui permettait une période sans progression de la maladie allant jusqu'à trois ans. Actuellement, elles sont autorisées à partir de la deuxième ligne de traitement.

« Il s'agit de l'une des priorités de remboursement les plus importantes pour 2025, mais la possibilité d'utiliser des schémas thérapeutiques pour le myélome, composés de médicaments déjà remboursés, est également importante. Chez les patients résistants au lénalidomide, il s'agit d'une association de daratumumab avec carfilzomib et dexaméthasone, ainsi qu'un schéma thérapeutique associant isatuximab, carfilzomib et dexaméthasone », a déclaré le professeur Ewa Lech-Marańda , consultante nationale en hématologie, lors d'une conférence de presse.

Des besoins de remboursement sont également visibles dans le lymphome folliculaire , un cancer nécessitant plusieurs lignes de traitement. Comme l'indiquent les experts, la possibilité actuelle d'utiliser le mosunetuzumab devrait être complétée par la possibilité d'un traitement par un autre anticorps bispécifique, l'épcoritamab, chez les patients présentant une maladie récidivante ou réfractaire. Cela permettra une personnalisation du traitement.

Les patients atteints de lymphomes agressifs peuvent également compter sur la thérapie CAR-T. Actuellement, elle est remboursée, mais uniquement pour les patients en bon état général et aptes à subir une greffe de moelle osseuse. Cependant, deux études cliniques montrent que la thérapie CAR-T peut être utilisée en toute sécurité également chez les patients non candidats à une autogreffe.

« La thérapie CAR-T est actuellement disponible pour les patients plus jeunes sans comorbidités. Elle devrait également être disponible pour les patients résistants au traitement de première intention ou présentant une rechute rapide et non éligibles à une autogreffe », a souligné le professeur Lech-Marańda.

Le professeur Tomasz Wróbel , chef du département d'hématologie, de thérapies cellulaires et de médecine interne de l'université médicale Piast Śląskie de Wrocław, a attiré l'attention sur les besoins de remboursement du lymphome à cellules du manteau .

Des résultats d'études récemment publiés ont montré que l'utilisation de l'ibrutinib en première intention, en association avec l'immunochimiothérapie, permet d'obtenir de meilleurs résultats qu'avec l'autogreffe. Si l'ibrutinib était utilisé en première intention, certains patients n'auraient pas besoin de greffe, a-t-il noté.

Les experts ont également commenté la situation dans la leucémie aiguë lymphoblastique , où une avancée majeure a été réalisée grâce à l'utilisation d'un anticorps bispécifique, le blinatumomab. Ce dernier est actuellement disponible pour les patients atteints de leucémie réfractaire, en rechute ou présentant une forme résiduelle positive. Cependant, les résultats des études montrent que sa disponibilité est nécessaire dès la première ligne de traitement.

- L'ajout de blinatumomab en première ligne, comme traitement de consolidation, prolonge la période sans rechute, prolonge la durée de survie globale et réduit le risque de décès de près de 60% - a souligné le professeur Ewa Lech-Marańda.

En ce qui concerne la leucémie lymphoïde chronique , les experts estiment qu’il n’y a pas de « zones blanches » dans l’accès aux médicaments.

- Il est toutefois nécessaire d'assouplir les programmes de traitement. Par exemple, le remplacement d'un inhibiteur de BTK par un autre en cas d'effets indésirables graves nécessite des éclaircissements. Actuellement, dans ce cas, nous interrompons le traitement, attendons la progression de la maladie et n'administrons ensuite au patient qu'un second inhibiteur de BTK. Ce n'est pas la solution optimale, estime le professeur Krzysztof Giannopoulos , président de la Société polonaise des hématologues et transfusionnistes.

L'expert a également souligné la nécessité de rembourser le luspatercept dès la première ligne de traitement pour tous les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à faible risque nécessitant des transfusions. Comme il l'a indiqué, une administration précoce du médicament prévient davantage ce besoin.

Le professeur Giannopoulos a ajouté que l'accès au médicament momelotinib, qui réduit les transfusions, est également très nécessaire pour les patients atteints de myélofibrose .

Comme l'a souligné Mateusz Oczkowski , directeur adjoint du Département de la politique des médicaments et de la pharmacie au ministère de la Santé, il n'existe pratiquement aucune annonce de remboursement qui n'inclue pas de nouveaux médicaments hémato-oncologiques.

- Il n'y a que quelques nouvelles demandes de remboursement actuellement, et trois d'entre elles concernent la thérapie CAR-T - a-t-il informé.

« En 2024, nous n'avons refusé que 4 % des demandes. Nous disposons encore d'une réserve d'environ 4 % du budget pour le remboursement. Nous vous encourageons à soumettre vos demandes », a déclaré le directeur Oczkowski.

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