Cuatro médicos para uno, ¿o qué está pasando en Captor Therapeutics? [ENTREVISTA]

En mayo, Captor inició la administración de CT-01 en una clínica de Barcelona, ​​una de las tendencias más importantes en el tratamiento del cáncer de hígado. Esta es la primera fase de los ensayos clínicos, que ya ha demostrado una buena tolerabilidad de la molécula. El próximo año podría anunciarse un acuerdo de colaboración para este candidato a fármaco oncológico. La compañía planea iniciar los ensayos clínicos de CT-03 en el tercer trimestre de 2026. Hay mucho en juego, ya que la dirección de la compañía estima que el potencial de mercado de CT-01 supera con creces los mil millones de dólares anuales, y para CT-03, hablamos de varios miles de millones en el pico de ventas. Los inversores se centran en el progreso del desarrollo de CT-01, quizás perdiendo de vista el potencial de CT-03. Y los resultados del proyecto CT-03 son tan positivos que algunos socios potenciales los ven con desconfianza.

El proceso de descubrimiento de fármacos candidatos es complejo, especialmente en el exigente campo de la oncología. Más de un temerario ha fracasado estrepitosamente, terminando su carrera empresarial en desgracia. Las terapias contra el cáncer son una lucrativa porción del pastel biofarmacéutico y, al mismo tiempo, abordan necesidades vitales de los pacientes. Por lo tanto, no sorprende que muchas compañías de atención médica, sin dejarse intimidar por los fracasos de algunas, participen en la búsqueda del vellocino de oro de Jasón. Entre ellas se encuentra Captor Therapeutics (CTX), con sede en Breslavia-Basilea, cuyo fármaco candidato, CT-01, fue nominado recientemente por la revista especializada Drug Hunter como la molécula del mes de junio.

Especialmente para los lectores de politykazdrowia.com, cuatro gerentes líderes de CTX compartieron sus observaciones sobre lo que está sucediendo en el negocio y cómo progresa el trabajo de investigación y desarrollo.

"Cuatro médicos por paciente": nunca antes habíamos hecho esto. Cada uno de mis entrevistados tiene un doctorado en su campo. Valió la pena adoptar un enfoque tan poco convencional para la entrevista, ya que reveló diversas perspectivas sobre el negocio de Captor Therapeutics. ¿Quiénes son?

Michał Walczak, Presidente del Consejo de Administración y Director Científico (CSO) , Responsable de la investigación y la implementación de estrategias. Biofísico y biólogo estructural, doctor por la Escuela Politécnica Federal de Zúrich (ETH Zúrich). También se graduó de la Universidad de Breslavia y realizó su tesis de maestría en la Universidad de Virginia en Charlottesville. Realizó una beca postdoctoral en el Instituto Friedrich Miescher de Investigación Biomédica de Basilea (FMI Basel), perteneciente a los Institutos Novartis de Investigación Biomédica.

Sylvain Cottens, cofundador y vicepresidente sénior de Química , es responsable de la ejecución de las actividades y la estrategia química. Anteriormente, fue director global del Centro de Química Proteómica en los Institutos Novartis de Investigación Biomédica, donde desempeñó un papel clave en numerosos y exitosos programas de I+D (por ejemplo, Afinitor™ y la obtención de licencias de Gilenya™). Es doctor en química orgánica por la EPFL (Lausana).

Robert Dyjas, jefe de Asuntos Médicos y Desarrollo Clínico , responsable de los procesos de desarrollo clínico de fármacos candidatos. Médico especialista y doctor en medicina interna con más de veinte años de experiencia en el desarrollo clínico de medicamentos innovadores, tanto en compañías farmacéuticas globales, una CRO global y una empresa de biotecnología.

Anna Pawluk, Directora de Operaciones , supervisa la implementación de procesos, estándares y soluciones óptimos para el buen funcionamiento de la empresa. Tiene un doctorado en ciencias biológicas con especialización en biotecnología por la Universidad de Breslavia y es graduada del programa Executive MBA de la Universidad WSB de Breslavia.

Marcin Kuchciak (MK): ¿Sabes a qué le presto atención primero cuando se trata de una empresa que cotiza en bolsa, y especialmente en el sector de la salud?

Michał Walczak (MW): No.

MK: Sobre lo que sabe de su entorno competitivo. Porque puedes navegar por el complejo camino del proceso operativo, con una confianza sobrehumana en tu concepto de desarrollo, pero si no tienes ni idea de lo que hace la competencia, andas como un niño en la niebla. A menos que seas tan único que estés desarrollando un producto que los rusos digan "niet analog v mirie", e incluso eso es un poco arriesgado, porque alguien podría inventar algo nuevo en cualquier momento.

Para mí, es una locura seleccionar una molécula para su desarrollo sin un análisis exhaustivo de las necesidades de los pacientes y de lo que hacen o quieren hacer los competidores. Así que, empecemos por lo que está sucediendo en el panorama competitivo de Captor Therapeutics.

MW: Creo que es un enfoque excelente, y uno que nosotros mismos utilizamos. Incluso iré un paso más allá, porque tenemos que intentar predecir cómo serán la competencia y las necesidades de los pacientes dentro de 5 o 6 años , cuando estemos administrando medicamentos.

El concepto mismo de competencia es multifacético, ya que podemos hablar de competencia tecnológica, de diseño y relacionada con enfermedades. La primera, por supuesto, se refiere a competidores que buscan la misma tecnología y representan una amenaza para nosotros desde la perspectiva de colaborar en el descubrimiento de nuevos fármacos para las grandes farmacéuticas. En este caso, tenemos competidores como Kymera, Arvinas, Nurix, C4 Therapeutics y MonteRosa. Cada empresa tiene sus propias ventajas en cuanto a matices tecnológicos y una capacidad limitada en cuanto a oportunidades de colaboración. También competimos tecnológicamente con empresas asiáticas, pero estas se centran en los servicios.

Captor se destaca porque tiene una propuesta para un gran grupo de compañías farmacéuticas más pequeñas que no pueden pagar la tarifa inicial de USD 50 millones y que también les gustaría darse la oportunidad de desarrollarse en la degradación de proteínas dirigida: así es como comenzamos la cooperación con Ono Pharmaceutical, y anteriormente con Sosei Heptares.

A diferencia de las empresas de servicios, nuestra trayectoria se basa en el desarrollo de fármacos, es decir, en el desarrollo de moléculas desde su descubrimiento inicial hasta la fase clínica. Esto significa que trabajamos de forma interdisciplinaria, con una estrecha colaboración entre disciplinas y un conocimiento profundo de los compromisos que deben alcanzarse. En las empresas de servicios, cada elemento de la cadena de descubrimiento de fármacos es prácticamente una empresa dentro de otra.

El segundo tipo de competencia es la competencia de diseño, donde otras empresas desarrollan moléculas dirigidas a las mismas dianas proteicas que nosotros. En este caso, la empresa suizo-estadounidense MonteRosa, que cuenta con un degradador de la proteína GSPT1 en ensayos clínicos de fase I/II para el tratamiento del cáncer de próstata, así como degradadores de la proteína NEK7, está en el horizonte .

En cuanto a GSPT1, nuestra molécula es principalmente un profármaco que se activa selectivamente en hígado enfermo y posiblemente en pulmones enfermos. Además, nuestra molécula elimina una segunda proteína patógena, NEK7. Debido al complejo mecanismo de acción de este candidato a fármaco, me gusta pensar que podría ser un fármaco pionero, similar a Revlimid en el tratamiento de síndromes mielodisplásicos.

Nuestro proyecto sorpresa es una molécula dirigida a la proteína MCL-1, uno de los jinetes del apocalipsis del cáncer. No vemos competencia aquí, debido a los numerosos fracasos en el desarrollo de fármacos dirigidos a esta proteína. Sin embargo, tenemos algo diferente, pero Sylvain lo comentará.

El tercer tipo de competencia es la competencia por enfermedades, y es poderosa, aunque solo sea porque tenemos relativamente pocas enfermedades y muchas más empresas, la mayoría de las cuales tienen múltiples proyectos . El porqué de esto es un tema para otro debate.

MK: El proceso de I+D en biofarmacia se centra en las personas. Háblenos de las cualidades específicas del equipo que lidera, ya que esto aumenta las probabilidades de éxito. Y cómo lo gestiona, ya que el proceso parece ser fundamental en este ámbito.

MW: El trabajo en equipo es fundamental en I+D, y en biotecnología, la experiencia es más importante que el coeficiente intelectual, que no se puede adquirir en solitario, como en informática o en el ámbito académico . Además, el proceso de descubrimiento de fármacos requiere mucho tiempo y cambia significativamente a medida que avanza el proyecto. En Captor, tenemos la suerte de contar con una amplia experiencia clave.

Permítanme comenzar diciendo que para poder hablar de ciencia e I+D, se necesitan instalaciones y apoyo. Por instalaciones, me refiero a laboratorios, oficinas, servicios internos (por ejemplo, logística de pedidos internos), servicios externos, administración, informática, redacción de subvenciones y licitaciones.

Tenemos la gran suerte de contar con Ania Pawluk (miembro de la junta directiva desde junio de este año) para supervisar todo. Ha formado parte de la empresa desde sus inicios y la ha construido. Además, posee un profundo conocimiento de la biotecnología, lo que le permite gestionar eficientemente todo el trabajo para garantizar que todo funcione de forma ágil, utilizando la terminología de TI.

El segundo miembro de la junta es Tomáš Drmota , quien trabajó durante más de 15 años en la destacada farmacéutica Astra Zeneca, donde ascendió en la jerarquía científica, desde científico de laboratorio hasta director ejecutivo. Tomáš, un excelente buscador de fármacos, ha introducido muchos de los procesos que aprendió e implementó en la industria farmacéutica.

Sylvain Cottens también ha estado con nosotros desde los inicios de Captor. Es un veterano de otra gran farmacéutica, Novartis, donde en su último puesto dirigió un grupo de 300 personas en Basilea y Boston en el prestigioso instituto de I+D, NIBR (abreviatura de Institutos Novartis para la Investigación Biomédica). Para descubrir lo fantástico que fue NIBR, recomiendo leer este texto: https://www.alexkesin.com/p/the-day-novartis-chose-discovery .

Añadiré que Sylvain descubrió el everolimus y licenció la molécula fingolimod a Novartis . Ambos han sido un éxito de ventas rotundo.

La siguiente persona que mencionaré es Robert Dyjas , Director de Asuntos Médicos y Desarrollo Clínico. Robert cuenta con una experiencia sin precedentes en este ámbito, tras haber trabajado en grandes farmacéuticas, una empresa biotecnológica mediana, una startup y empresas que ofrecen servicios de desarrollo clínico a pequeñas entidades. Esta experiencia nos permite diseñar ensayos clínicos rentables que, a la vez, ofrecen los mejores resultados. Además, el conocimiento, la experiencia y los contactos de Robert nos permiten reclutar pacientes rápidamente y acceder a los mejores especialistas médicos del mundo.

También contamos con Adam Łukojć , una figura muy conocida en el mercado de capitales, que supervisa las finanzas y que, aunque lleva poco tiempo con nosotros, ha encontrado muy bien su lugar en la start-up tecnológica.

Por último, me gustaría mencionar a Anthony Rowena-Brown , director de desarrollo de negocios que fue profesor en Oxford, conoce el proceso de desarrollo de fármacos, ha trabajado en varias empresas de biotecnología y su grupo desarrolló una molécula que recientemente se convirtió en un fármaco aprobado para el tratamiento del cáncer de mama: inavolisib .

Hay muchas otras personas igualmente talentosas y comprometidas trabajando en Captor, pero es difícil enumerarlas a todas.

En cuanto a la gestión, prefiero pensarla en términos de colaboración: tenemos reuniones individuales y grupales periódicas, y revisamos el progreso del proyecto y las estrategias presupuestarias. Creamos planes y objetivos empresariales y científicos juntos, y los revisamos constantemente.

MK: ¿Cómo empezó todo? Los inversores del mercado de capitales siguen de cerca el progreso de las fases posteriores de los ensayos clínicos y, en última instancia, una vez que un fármaco recibe la aprobación de los organismos reguladores globales, observan cómo los pacientes adoptan la molécula. Desde esta perspectiva, pocas personas comprenden la fase conceptual del desarrollo de un nuevo fármaco y lo que implican las pruebas preclínicas.

¿Cómo te parecieron estos procesos? Supongamos, en broma, que un día alguien despierta de un sueño profético y dice: «Tengo una idea para obtener una molécula esencial para el tratamiento del carcinoma hepatocelular».

Sylvain Cottens (SC): Para nosotros, todo empezó con el deseo de descubrir los degradadores de un factor de transcripción (SALL4), considerado clave en el carcinoma hepatocelular, el tipo más común de cáncer de hígado. Este proyecto fue cofinanciado con una subvención del Centro Nacional de Investigación y Desarrollo.

Un elemento clave de nuestra estrategia fue evaluar la capacidad de una biblioteca de degradadores potenciales para destruir células de cáncer de hígado sin afectar a otras células. Como resultado, identificamos un compuesto líder con estas propiedades.

Sin embargo, para nuestra sorpresa, descubrimos que el compuesto identificado no se unía a SALL4 por sí solo, sino que era convertido por la enzima VAP-1 en un metabolito activo. Dado que esta enzima es abundante en el hígado humano, esto brindó la oportunidad de identificar un fármaco candidato que se produciría localmente en el hígado. Descubrimos que el metabolito resultante era un potente degradador de GSPT1 y NEK7, ambos dianas importantes en el carcinoma hepatocelular, pero solo un degradador débil de SALL4. Demostramos que la degradación de GSPT1 era el principal mecanismo de acción directa contra los tumores hepáticos.

Posteriormente, optimizamos las propiedades farmacocinéticas del compuesto y lo probamos in vivo en diversos modelos tumorales humanos en ratones, donde demostró una potencia notable. El siguiente paso fue evaluar la seguridad del compuesto en estudios con animales antes de iniciar los ensayos clínicos.

Fuente: Captor Therapeutics

MK: Llegados a este punto, es imposible ignorar el papel de la inteligencia artificial en el proceso de invención. Algunos dicen que si no se usa IA, uno es un dinosaurio que no sabe cómo los modelos pueden ser beneficiosos. ¿Cómo es para usted? ¿Utiliza la IA en la investigación y la identificación de fármacos prometedores? De ser así, ¿en qué consiste exactamente?

MW: Sí lo usamos, aunque no tan extensamente como en otras disciplinas. En el caso de la IA, para que funcione bien, primero debe dominar su dominio con datos fiables, y las estadísticas muestran que, en biología, los científicos no consiguen replicar ni siquiera el 70-80 % de los resultados publicados en revistas de prestigio.

Utilizamos técnicas de IA para predecir ciertas propiedades de las moléculas químicas y cómo interactúan con las proteínas. También contamos con nuestros propios conjuntos de datos biofísicos y estructurales únicos que podrían utilizarse para desarrollar nuevos métodos de IA. Sin embargo, para ello, necesitaremos un socio especializado en IA y con conocimientos sobre el desarrollo de fármacos.

En resumen, utilizamos herramientas de inteligencia artificial y creamos soluciones más simples nosotros mismos.

MK: Captor Therapeutics se especializa en la tecnología de Degradación Dirigida de Proteínas (DPT). ¿En qué consiste?

Robert Dyjas (RD): La degradación dirigida de proteínas es un método terapéutico innovador que utiliza el mecanismo natural de degradación de proteínas de la célula —el sistema ubiquitina-proteasoma— para dirigirse selectivamente a las proteínas implicadas en la patogénesis de enfermedades y eliminarlas mediante un sistema celular que garantiza la homeostasis. Las proteínas innecesarias se eliminan al ser marcadas para su degradación por el sistema de ubiquitina, y las estructuras proteicas así marcadas para su degradación son destruidas por el proteasoma, una estructura celular que actúa como un triturador para su destrucción.

Se ha demostrado que la tecnología TPD, en comparación con los fármacos comúnmente utilizados , que en la mayoría de los casos son inhibidores con una estructura química de molécula pequeña, en el tratamiento de muchas enfermedades, incluido el cáncer , tiene la capacidad de dirigirse a las proteínas patógenas, incluidas las no enzimáticas, que antes se consideraban imposibles de eliminar , como factores causantes del desarrollo de enfermedades.

Los primeros degradadores de proteínas entraron en ensayos clínicos en humanos en 2019, lo que representa un nuevo campo de tratamiento experimental. Los resultados de los estudios sobre las primeras moléculas de TPD en desarrollo clínico indican un perfil de seguridad satisfactorio y parámetros farmacocinéticos (cómo responde el organismo al fármaco candidato) y farmacodinámicos (cómo afecta el fármaco candidato al organismo) favorables, lo que justifica su uso en el tratamiento de enfermedades, principalmente el cáncer.

MK: En cuanto a la etapa del ciclo de descubrimiento, Captor Therapeutics es claramente una compañía biofarmacéutica joven. No cuenta con ningún fármaco aprobado. En mayo de este año, iniciaron los ensayos clínicos de fase I con una molécula (CT-01), dirigida al carcinoma hepatocelular. Analicemos su estado actual de innovación, considerando la cartera de productos de la compañía.

RD: Captor Therapeutics se encuentra en desarrollo clínico con su primer programa , CT-01, para el tratamiento del carcinoma hepatocelular. Tras obtener las aprobaciones regulatorias europeas , el primer paciente recibió el fármaco candidato de CTX el 19 de mayo de 2025 en un estudio de fase 1 (primero en humanos) en una reconocida clínica de cáncer de hígado en Barcelona, ​​dirigido por la Dra. Maria Reig, quien también es la investigadora principal . Este centro establece estándares globales para el diagnóstico, la estadificación y el tratamiento del cáncer de hígado.

El fármaco del estudio se administra al siguiente paciente en una dosis más alta y presenta buena tolerancia. El estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y la tolerabilidad, evaluar los parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicos, y determinar la dosis para las fases posteriores de los ensayos clínicos tras el uso de CT-01 . El diseño del estudio es adaptativo, lo que significa que las etapas posteriores del estudio pueden implementarse en dosis completas o limitadas, y su inicio dependerá del análisis de los resultados obtenidos.

Otro proyecto, CT-03 , que utiliza un innovador degradador de la proteína MCL-1, cuya eliminación puede contribuir a obtener una respuesta terapéutica positiva en pacientes diagnosticados con leucemia mieloide aguda, se encuentra actualmente en las últimas fases de desarrollo preclínico, y el inicio de la parte clínica, es decir el tratamiento de los pacientes, está previsto para el tercer trimestre del próximo año .

En los proyectos CT-02B y CT-02S , contamos con moléculas que podrían ser candidatas clínicas. Sin embargo, realizaremos los estudios preclínicos necesarios con un socio o solo tras obtener financiación.

Fuente: Captor Therapeutics

MK: El proyecto CT-01 es el más avanzado. ¿Qué hay de los otros fármacos candidatos principales, CT-03, CT-02B y CT-02S?

SC: En el proyecto CT-03 , descubrimos un degradador altamente potente y selectivo de MCL-1, una proteína clave en muchos cánceres de sangre y tumores sólidos como el cáncer de pulmón y de mama . Los inhibidores de MCL-1 eran la solución ideal para el tratamiento de estos cánceres, pero lamentablemente no demostraron actividad en ensayos clínicos. Esto se debe a que estos inhibidores aumentan la cantidad de MCL-1 en el organismo, contrarrestando la inhibición causada por los fármacos y provocando efectos adversos en el corazón de los pacientes.

Nuestro degradador MCL-1 funciona de forma completamente diferente y no presenta las desventajas de los inhibidores . Ahora estamos confirmando la seguridad de nuestro exclusivo degradador MCL-1 en un estudio con animales de cuatro semanas de duración, conforme a las BPL.

Nuestras moléculas CT-02S y CT-02B degradan NEK7, una enzima clave en enfermedades inflamatorias . NEK-7 activa la vía NLRP3, lo cual está despertando un gran interés en las compañías farmacéuticas. Estos degradadores podrían abordar una amplia gama de indicaciones, como la osteoartritis, la gota, el síndrome cardiometabólico de alto riesgo, la enfermedad del hígado graso, la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica , entre otras. Nuestros degradadores de NEK-7 son altamente selectivos y permiten un tratamiento de una sola dosis diaria , una ventaja clave sobre los inhibidores actuales de NLRP3.

MK: Hablemos ahora de los TAM, o valores objetivo de mercado para fármacos individuales descubiertos. Los inversores probablemente sientan mayor curiosidad por la situación de CT-01 y CT-03, ya que son los más avanzados en el proceso. A veces, los analistas también calculan el pico de ventas. ¿Cuál estima que será? ¿A qué competidores nos enfrentaremos si todo el proceso tiene éxito? ¿Sería justo decir que cualquier otra empresa biotecnológica es un competidor directo de Captor y que sus logros deberían compararse mejor con los de ellos?

SC: Nuestro degradador CT-01 aborda una importante necesidad médica insatisfecha. El tratamiento estándar actual para el carcinoma hepatocelular solo prolonga la vida de los pacientes menos de un año. El número de pacientes con cáncer de hígado está aumentando rápidamente.

Históricamente, predecir con precisión las ventas de cualquier fármaco ha sido un desafío. Sin embargo, el potencial de mercado para CT-01 es significativo, superando ampliamente los mil millones de dólares anuales. En el caso de nuestro degradador CT-03, hasta donde sabemos, ningún otro degradador de MCL-1 se encuentra actualmente en desarrollo preclínico. La población de pacientes que podría beneficiarse de nuestro fármaco candidato es amplia y la necesidad médica es alta, ya que, en la mayoría de los casos, los pacientes no tienen otras opciones de tratamiento. Por lo tanto, el potencial de mercado en el pico de ventas es de varios miles de millones de dólares anuales.

No es que ninguna empresa biotecnológica pueda crear fármacos similares. En primer lugar, nuestras moléculas funcionan degradando proteínas, y pocas empresas biotecnológicas son capaces de utilizar este enfoque. Además, nuestras capacidades en ingeniería de proteínas, biofísica, cristalografía de rayos X y química medicinal son únicas entre las empresas biotecnológicas que trabajan en este campo.

MK: Las empresas del sector que dependen exclusivamente del descubrimiento tienden a quemar efectivo, y los flujos de caja futuros suelen retrasarse. A menos, claro está, que compartamos el riesgo del descubrimiento mediante diversos acuerdos de colaboración. ¿Cuál es el enfoque de la dirección de la empresa al respecto? La tasa de quema muestra que CTX cuenta con el efectivo necesario para realizar investigación y mantener el negocio hasta principios de 2026. Supongamos que alcanzamos el punto de equilibrio en el primer trimestre de 2026. ¿Qué próximos pasos planea dar la empresa para continuar sus operaciones?

Anna Pawluk (AP): Quemar efectivo es habitual en las empresas biotecnológicas que desarrollan sus proyectos. Argenx, con sede en los Países Bajos y la mayor empresa biotecnológica de Europa, reportó pérdidas operativas en 2024, y para finales de ese año, los inversores la valoraban en más de 30 000 millones de euros, una cifra superior a la de la mayor empresa polaca que cotiza en la Bolsa de Varsovia.

Pero sabemos que no contaremos con la misma paciencia de los inversores que Argenx. Por lo tanto, nuestra estrategia consiste en firmar acuerdos de colaboración en una etapa en la que aún no tengamos que incurrir en los elevados costes asociados a un ensayo clínico de fase II o III, pero en la que ya podamos recibir regalías considerables por la venta del fármaco registrado por nuestro socio. El momento óptimo para esto parece ser la primera fase de un ensayo clínico.

El efectivo que tenemos actualmente nos alcanzará hasta aproximadamente mediados de 2026. Hemos presentado cuatro solicitudes de subvención y también estamos negociando acuerdos de colaboración y colaboraciones de investigación. También estamos considerando una ampliación de capital, aunque al precio actual de las acciones, preferiríamos no diluir la participación de los accionistas actuales. Creemos que nuestros proyectos valen mucho más que el valor actual del mercado de valores.

MK: Supongo que al menos se están realizando esfuerzos preliminares de colaboración para CT-01. Si no me equivoco, ¿con quién están hablando? ¿Quiénes están dentro del ámbito de interés de la empresa? ¿Qué nivel de ingresos potenciales podemos esperar de esto? ¿Y cómo se distribuirán estos tramos a lo largo del tiempo?

Hay un gran movimiento en el negocio de asociación en TPD, que se puede ver en las diapositivas de las páginas 32 y 33 de esta presentación (el negocio de Captor Therapeutics se describe en detalle en casi 70 páginas) – enlace: https://captortherapeutics.pl/relacje-inwestorskie/materialy-inwestorskie/prezentacje

AP: La empresa estadounidense-suiza Monte Rosa Therapeutics ha firmado un acuerdo de colaboración con Novartis. El acuerdo abarca un proyecto con una importante superposición con CT-01. Monte Rosa Therapeutics recibió 150 millones de dólares en pagos por adelantado de Novartis y podría recibir hasta 2100 millones de dólares en pagos por hitos y regalías no reveladas. El acuerdo se alcanzó después de que el fármaco se administrara a solo unos pocos pacientes.

Esta es una ventaja importante de la degradación dirigida de proteínas: en las primeras etapas de un ensayo clínico, se puede obtener información significativa sobre las posibilidades de eficacia del fármaco. La degradación, o eliminación, de la proteína diana se puede observar poco después de la administración del fármaco. Posteriormente, se pueden obtener conclusiones similares con muchos otros tipos de fármacos.

No esperamos que nuestro pago inicial sea tan alto como el que recibió Monte Rosa. Sin embargo, esperamos cerrar un acuerdo de colaboración satisfactorio en 2026.

Los ensayos clínicos para el cáncer de hígado deberían avanzar rápidamente porque hay muchos pacientes y escasez de buenos medicamentos, por lo que probablemente deberíamos empezar a recibir pagos por hitos y regalías relativamente pronto después de concluir el acuerdo de asociación .

Pero no solo hablamos del CT-01. Nuestros resultados en el proyecto CT-03 son tan buenos que algunos socios potenciales se muestran escépticos. Este proyecto tiene el potencial de ser un gran avance en oncología, por lo que nos gustaría firmar un acuerdo de colaboración en condiciones realmente favorables.

También observamos interés en nuestros proyectos de fármacos autoinmunes: CT-02(B), CT-02(S) y CT-05. Para estos proyectos, un acuerdo de colaboración preclínica generaría menos ingresos de los deseados, pero nos ayudaría a alcanzar el éxito en otros proyectos.

MK: Hasta hace poco, algunos se entusiasmaban con el cambio de milenio, debido al cambio de fecha del siglo XX al XXI. No ocurrió ninguna catástrofe, aunque algunos expertos, sembrando el miedo en la humanidad, predijeron escenarios apocalípticos. Un cuarto de siglo ha pasado volando. El mundo se desarrolla gracias a los descubrimientos científicos. Si tuviera que nombrar los cinco mayores descubrimientos mundiales en salud que han pasado de la fase clínica a la comercial, ¿cuáles serían y por qué?

SC: Primero, quisiera mencionar la lenalidomida, el primer fármaco que actúa degradando proteínas . Ha ayudado a decenas de miles de pacientes con cáncer, generando ventas máximas de más de 10 mil millones de dólares anuales y ventas acumuladas de más de 100 mil millones de dólares.

También existen inhibidores de quinasas, como el imatinib , que actúan bloqueando las quinasas mutantes en los tumores. Estos son importantes para mí porque ilustran el concepto de medicina personalizada y fueron posibles únicamente gracias a los avances en la ciencia básica, en este caso la secuenciación del ADN, cuyo descubrimiento recibió el Premio Nobel en 1980, y a los avances en automatización y nanotecnología a principios del siglo XXI.

Los tratamientos para pacientes con VIH también son cruciales . Estos medicamentos se comercializaron poco después del descubrimiento del virus y se han mejorado continuamente a lo largo de los años. Han transformado una enfermedad mortal y de rápida progresión en una crónica y remitente. Recientemente, han surgido terapias que pueden prevenir la transmisión del virus . Ha sido una odisea increíble en poco tiempo.

Entre los fármacos más recientes, los medicamentos para bajar de peso son de interés no solo por su enorme éxito comercial, sino también porque ilustran los avances en los dispositivos de inyección de fármacos . Sorprendentemente, estos fármacos ya han demostrado beneficios significativos en la reducción del riesgo cardiometabólico, y uno de ellos ya ha sido aprobado para el tratamiento de la enfermedad del hígado graso. Los beneficios de estos fármacos se extienden claramente más allá de la pérdida de peso.

MK: Gracias por la entrevista.